앱클론이 ‘꿈의 항암제’로 불리는 ‘카티(CAR-T)’치료제의 임상시험 진입을 앞두고 치료효과를 입증할 수 있을지 주목된다.

이종서 앱클론 대표이사는 카티치료제 개발에서 기존 유명 치료제에 반응이 없거나 저항성이 생긴 환자를 대상으로 하는 틈새시장을 노리는 전략을 선택했는데 임상에서 효능이 입증되면 앱클론 치료제의 가치가 크게 높아질 수 있다.
 

22일 앱클론에 따르면 올해 5~6월쯤 식품의약품안전처에 카티치료제 ‘AT101’의 임상1상 시험계획서(IND)를 제출할 수 있을 것으로 보인다.

현재 식품의약품안전처와 임상1상 시험계획과 관련한 세부내용을 논의하고 있는 것으로 파악됐다. 

앱클론 관계자는 “아주 공격적으로 가정해서 식약처 승인과 임상시험이 빠르게 진행된다고 하면 올해 안에 첫 번째 환자 투약과 결과 확보까지 가능할 것으로 예상한다”고 말했다.

제약바이오기업들은 몸속 정상세포를 피하고 암세포만 공격하는 세포를 면역세포인 T세포에 삽입하는 방식으로 항암제 카티치료제를 개발하고 있다.

카티치료제는 급성백혈병 환자의 완치율을 80%까지 끌어올렸다는 보고가 나온 뒤 ‘꿈의 항암제’로도 불린다. 특히 혈액암에서 뛰어난 치료효과를 보이는 것으로 알려져 있다.

카티치료제 AT101은 급성림프구성 백혈병, 만성림프구성 백혈병의 원인으로 꼽히는 질환단백질 CD19를 표적으로 삼는 혈액암 치료제다.

글로벌제약사 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 등 CD19를 표적으로 삼는 카티치료제가 이미 나와 있는데도 이 대표는 AT101이 혈액암 치료제 시장에서 충분히 입지를 확보할 수 있을 것으로 자신한다. 

이 대표는 AT101이 기존 카티치료제의 ‘보완재’ 역할을 충분히 해낼 것으로 바라본다. 

앱클론이 개발한 AT101은 노바티스의 ‘킴리아’나 길리어드사이언스의 ‘예스카타’처럼 질환단백질 CD19을 표적으로 삼지만 이들과 다른 부위에 결합한다. 이 때문에 기존 카티치료제에 내성을 보이는 환자에도 항암효과를 낼 것으로 기대를 받고 있다.

노바티스의 ‘킴리아’나 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 모두 CD19 단백질의 FMC63 부위에 결합하지만 AT101은 1218번 부위에 결합한다. 동물실험에서는 이미 효능을 확인했다.

AT101의 신약가치가 4천억 원을 넘을 것으로 보는 시선도 나오고 있다. 

김정현 교보증권 연구원은 “중국 바이오기업 레전드바이오는 B세포 성숙화항원(BCMA)을 표적하는 카티치료제를 개발해 미국 나스닥에 입성했는데 글로벌제약사 얀센에 계약금만 3억5천만 달러(약 4천억 원)을 받고 기술이전했다”며 “B세포 성숙화항원과 관련이 있는 환자가 CD19 질환단백질과 관련된 환자의 절반에 불과하다는 점을 고려할 때 AT101의 효능이 입증된다면 신약가치가 레전드바이오를 넘어설 수도 있다”고 분석했다.

시장조사기관 코히어런트마켓인사이트는 세계 카티치료제시장은 CD-19 대상 카티치료제가 주도할 것이며 2027년이면 그 규모가 35억8천만 달러(약 4조 원)에 이를 것으로 전망했다. 

앱클론은 5년 전부터 카티치료제를 연구개발하고 있다.

이 대표는 전략적으로 글로벌제약사와 정면승부를 피하고 틈새시장을 개척하는 쪽을 선택한 것으로 보인다. 

이미 글로벌제약사들이 선점하고 있는 시장에 뛰어들어봤자 승산이 없다고 보고 경쟁력있는 부문으로 승부수를 띄운 셈이다. 

이 대표는 2016년 12월 바이오산업 성과공유포럼에서 “앱클론은 블록버스터 치료제와 경쟁하는 것이 아니라 블록버스터 치료제에 반응이 없거나 저항성이 생긴 환자를 대상으로 하는 틈새시장을 노리고 있다”며 “처음부터 틈새시장을 공략해야 승산이 있다고 봤기 때문이다”고 말했다.

이 대표는 연구원 출신의 항체분야 전문가로 알려져 있다.

그는 서강대학교 생물학과를 졸업하고 연세대학교에서 생화학 석사, 일본 교토대학교 의과대학에서 병리학 박사학위를 받았다.

종근당 연구소에서 항암제 담당 연구원으로 일하면서 처음 항체분야와 인연을 맺었다. [비즈니스포스트 차화영 기자]