조정우 SK바이오팜 대표이사 사장이 뇌전증 치료제의 처방범위를 성인에서 소아까지 확대하기 위한 신약 개발에 힘을 쏟고 있다.

SK바이오팜은 뇌전증 신약 ‘엑스코프리’의 특허 만료에 대비할 수 있는 신약도 개발하고 있어 뇌전증분야에서 다양한 제품군을 갖출 수 있을 것으로 예상된다.
 

6일 제약바이오업계에 따르면 SK바이오팜이 최근 미국에 출시한 뇌전증 신약 엑스코프리에 이어 가장 상용화에 가까워진 신약 후보물질로 소아 뇌전증 치료제 ‘카리스바메이트’가 부각되고 있다.

조 사장은 카리스바메이트가 엑스코프리와 수면장애 신약 ‘수노시’를 잇는 SK바이오팜의 3번째 혁신신약이 될 것으로 기대하고 있다.

조 사장은 6월15일 SK바이오팜 기업공개(IPO) 온라인 기자간담회에서 “희귀 소아뇌전증을 위한 카리스바메이트에 거는 기대가 크다”며 “2017년 희귀의약품으로 지정돼 만약 승인을 받는다면 미국에서 7년, 유럽에서 10년의 독점권을 부여받게 된다”고 말했다.

엑스코프리는 2020년 5월 부분발작 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방되는 치료제로 미국에서 판매되기 시작했다. 현재 전신발작 적응증을 추가하기 위해 임상3상을 진행하고 있어 2023~2024년에는 추가적 승인을 받을 수 있을 것으로 전망된다.

여기에 카리스바메이트까지 상용화된다면 다양한 뇌전증을 치료할 수 있는 제품군을 갖추게 되는 것이다.

SK바이오팜은 올해 안에 카리스바메이트의 임상1/2상을 끝내고 2021년 상반기 임상3상에 들어갈 수 있을 것으로 예상하고 있다. 계획대로 진행된다면 2023~2024년에는 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA) 제출이 가능할 것으로 보인다.

구자용 DB투자증권 연구원은 “SK바이오팜의 주요 신약 후보물질 가운데 상업화에 가장 가까운 것은 카리스바메이트”라며 “SK바이오팜은 확장 가능한 신약 후보물질과 전략을 갖추고 있다”고 분석했다.

카리스바메이트는 한번 상용화에 실패했던 약물이다.

SK바이오팜이 설립되기 전인 1999년 SK는 카리스바메이트를 뇌전증 치료제로 개발해 임상1상 단계에서 글로벌 제약사 존슨앤드존슨(J&J)에게 기술수출했다. 존슨앤드존슨은 2008년 미국 식품의약국에 신약허가 신청까지 진행했지만 ‘투약용량에 관한 임상디자인 설계를 보완하라’는 답변을 받았고 존슨앤드존슨은 추가 연구없이 기술을 반환했다.

당시 카리스바메이트가 신약 허가를 받는 데 실패했을 때는 SK그룹 안에 신약 개발사업을 그만둬야 한다는 회의론이 나오기도 했다.

하지만 2011년 SK에서 물적분할한 SK바이오팜은 존슨앤드존슨이 누적한 연구데이터를 기반으로 카리스바메이트가 희귀 소아 뇌전증인 레녹스가스토 증후군(LGS) 치료제로 가능성이 있다는 것을 확인했다. 그 뒤 연구를 지속해 현재 미국에서 임상1/2상을 진행하는 단계까지 왔다.

조 사장은 “카리스바메이트는 동물시험에서 약효가 긍정적으로 나왔고 뇌전증뿐 아니라 다양한 적응증으로 확대 가능성을 보고 개발하고 있다”며 “소아뇌전증 관련 환자가 20만 명 정도여서 임상 비용과 개발기간이 줄어들 것”이라고 말했다.

SK바이오팜 뇌전증 치료제 ‘엑스코프리’의 특허 만료에 대비한 신약도 개발하고 있다.

엑스코프리는 미국 식품의약국이 인정해주는 시장 독점권을 근거로 미국 마약단속국(DEA)의 검토 완료 뒤 5년이 되는 시점인 2025년 3월10일까지 제네릭(화학의약품 복제약)이 진입할 수 없다. 물질특허는 2027년 10월30일에 만료된다.

SK바이오팜은 엑스코프리의 특허만료에 대비하기 위해 새 뇌전증 치료제 ‘SKL24741’의 미국 임상1상을 진행하고 있다.

미국 질병통제예방센터(CDC)의 최신 통계에 따르면 약 2만 명이 매년 새롭게 뇌전증으로 진단받고 있다. 또 뇌전증 환자의 약 60%는 뇌전증 치료제를 복용해도 여전히 발작이 계속되기 때문에 여전히 새로운 치료제가 필요한 시장으로 꼽힌다.

구자용 연구원은 “SK바이오팜은 뇌전증 치료제의 적응증 확대를 진행하면서 신규 특허권 취득을 통한 ‘에버그리닝’ 전략을 구사할 수 있을 것”이라고 예상했다.

에버그리닝이란 의약품 특허를 처음 등록할 때 특허범위를 넓게 설정한 뒤 2∼3년 간격으로 약의 형태나 구조를 조금씩 바꿔 관련 후속 특허를 지속적으로 추가함으로써 특허권을 방어하는 전략을 말한다. [비즈니스포스트 나병현 기자]