헬릭스미스가 자체 유전자치료제를 샤르코마리투스병(CMT) 치료용도로 활용하는 특허를 냈다.
헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스를 사용해 샤르코마리투스병(CMT)을 치료하는 특허를 출원했다고 10일 밝혔다.
  
헬릭스미스, 유전자치료제로 샤르코마리투스병 치료 특허 출원

▲ 헬릭스미스 로고.


 샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경이 점진적으로 손상돼 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행장애가 발생하는 병이다.
희귀질환으로 분류돼 있지만 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 가운데 환자 수가 많은 가장 많은 질환으로 꼽힌다.
헬릭스미스는 9일 엔젠시스의 샤르코마리투스병 임상1/2a상 분석결과를 발표했다.
헬릭스미스에 따르면 기능장애척도(FDS), 전반적 신경장애 한계 척도(ONLS) 등 여러 지표에서 개선점이 나타났다. 안전성도 확인됐다고 한다.
헬릭스미스는 아직 샤르코마리투스병의 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높고 시장 규모가 크다고 설명했다. 
헬릭스미스 관계자는 “이번 특허 출원은 샤르코마리투스병 분야에서 엔젠시스의 시장 경쟁력 및 독점성을 강화하는 계기가 될 것이다”고 말했다. [비즈니스포스트 임한솔 기자]