국내에서도 줄기세포를 이용한 치료가 가능해질까?

라정찬 네이처셀 대표가 퇴행성관절염을 치료하는 줄기세포 치료제의 임상3상 계획을 식품의약품안전처에 제출하면서 판매허가도 받아낼 수 있을지 시선이 몰린다.

◆ 라정찬, 네이처셀의 줄기세포 치료제 임상3상 도전

네이처셀과 관계사 알바이오가 공동으로 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 5월31일 퇴행성관절염 자가줄기세포 치료제 ‘조인트스템’ 임상3상 계획을 식품의약품안전처에 제출했다고 1일 밝혔다.
 

라정찬 네이처셀 대표 겸 바이오스타 줄기세포기술연구원 원장은 “식약처로부터 임상 승인을 받고 올해 임상3상을 개시하면 내년에 모든 임상 환자에게 투여가 끝날 것으로 예상한다”며 “3상 결과로 한 치의 의심도 없도록 만전을 기하겠다”고 말했다.

조인트스템은 라정찬 네이처셀 대표가 줄기세포를 이용해 개발한 퇴행성관절염 치료제다.

네이처셀은 조인트스템 임상2상을 마치고 지난해 6월 식품의약품안전처에 조건부 품목허가를 신청했다.

조건부 품목허가는 난치성 질환이나 중증의 비가역적 질환을 대상으로 임상2상을 마친 의약품의 출시를 예외적으로 허용하는 제도다.

그러나 식품의약품안전처는 올해 3월 조인트스템의 임상시험 계획 및 결과를 심의한 결과 조건부 품목 허가를 내줄 수 없다는 결론을 내리고 네이처셀에 ‘반려’ 결정을 통지했다.

이번 임상3상 계획 제출은 네이처셀 측이 조건부품목허가가 아닌 일반의약품 판매허가를 받겠다는 뜻을 보인 것으로 해석된다.

임상 계획서에 따르면 강동경희대병원·강남세브란스병원 등 총 13개 병원에서 실시되며 중증 무릎 퇴행성관절염 환자 230명을 대상으로 진행된다. 임상 참여자를 무작위 배정표에 따라 115명씩 조인트스템 투여군과 위약 투여군으로 나눠 투약 후 경과를 비교 분석한다.

바이오스타 줄기세포기술연구원은 식품의약품안전처가 임상3상을 승인하면 올해 하반기부터 환자 모집을 실시하겠다고 밝혔다.

◆ 라정찬, ‘갈등관계’ 식약처로부터 인정받을 수 있을까

조인트스템이 임상3상을 통과하려면 식품의약품안전처의 엄격한 기준을 넘어서야 한다.

중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 조인트스템의 임상2상을 심의했던 심의위원들은 조인트스템 임상자료를 놓고 약효를 입증하기 어렵다고 판단했다.

우선 임상시험 환자가 13명에 불과해 통계적 유의성을 입증하기 어렵다는 점을 들었다.

또한 자기공명영상(MRI) 진단결과 일부 환자가 효과가 있었다는 점은 드러났지만 질병이 그대로 진행된 환자도 전체의 53.85%나 되기에 약효를 완전히 입증했다고 보기 어렵다고 판단했다.

이에 대해 라 대표는 줄기세포 치료가 의약품의 기준으로 보지 않고 ‘기술’의 영역으로 봐야 한다고 주장한다.

라 대표는 “줄기세포는 특성상 약과 재생의료 경계에 있다”며 “특히 자가유래 줄기세포는 개인에 따라 치료 편차가 크게 나타나기에 효능과 처방의 표준화가 쉽지 않다”고 말했다.

그러나 식품의약품안전처는 줄기세포 치료를 의약품으로 봐야 한다는 태도를 확고히 하고 있다.

식품의약품안전처는 사람의 몸에서 추출한 줄기세포를 다시 체내에 넣을 때는 이를 외부에서 ‘배양’한 다음 넣어야 치료 효과가 생기는 데 배양 과정에서 오염되거나 예상하지 못한 부작용이 나타날 수 있는 만큼 기술로 볼 수 없고 임상을 거쳐 안전성과 효능을 입증받아야 한다는 것이다.

라 대표가 식품의약품안전처와 벌였던 갈등이 임상3상에 암초로 작용할 수 있다는 시선도 있다.

조인트스템의 조건부 품목허가가 반려되자마자 라 대표는 강력히 반발했다.

라 대표는 “진실은 승리한다”며 “일본에서 줄기세포 재생의료사업에 집중해 세계 일등으로 우뚝 서고 미국에서 성공적 임상을 통해 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 조인트스템을 세계적 블록버스터로 만들겠다”고 목소리를 높였다.

이어 네이처셀 측이 3월 일본에서 줄기세포 기술을 이용한 치매 치료를 허가받자 라 대표와 식품의약품안전처는 상용화 여부와 효능의 진실성을 놓고 뜨거운 공방을 벌이기도 했다. [비즈니스포스트 이승용 기자]