양원석 지트리비앤티 대표이사가 희귀 뇌종양 치료제 개발에 속도를 내고 있다.

2019년도 노벨 생리의학상 수상자 등 미국 전문가를 영입해 치료제 개발 기대감을 높이고 있다.
 

20일 지트리비앤티에 따르면 희귀 뇌종양 치료제시장의 성장 가능성에 주목해 치료제 개발에 도전하고 있다.

양원석 대표는 2015년에 안구건조증 치료제의 미국 임상3상을 승인받으면서 "대부분 희귀질환 치료제의 가격이 매우 높아 회사의 영업이익 측면에서 긍정적으로 영향을 미칠 것"이라고 말했다.

지트리비앤티의 교모세포종 치료제 'OKN-007'은 HIF-1(저산소증 유발인자)을 제어해 암세포가 생존할 수 없는 환경을 만들어 항암 효과를 낸다.

암세포는 증식하는 과정에서 산소를 소비해 쉽게 저산소증 상태로 바뀌어 산소가 부족한 환경에서 살아남으며 악성도가 증가하게 된다. 이 때 세포의 저산소증 적응 기전에 HIF 단백질 복합체가 관여한다.

OKN-007의 저산소증 유발인자 제어 기전은 2019년도 노벨 생리의학상의 연구과제와 같은 작용의 기전이다.

양 대표는 올해 4월에 노벨 생리의학상을 수상한 그렉 서멘자 미국 존스홉킨스 의과대학 박사를 과학자문위원단으로 영입하며 OKN-007 임상개발에 한층 힘을 더했다.

양 대표는 2016년 2월에 미국 오클라호마 메디컬 리서치 파운데이션(OMRF)으로부터 임상1b상이 진행되고 있는 OKN-007을 도입했다.
 
교모세포종은 뇌종양의 일종으로 일반적으로 수술로 최대한 종양을 제거하고 난 뒤 방사선 치료와 항암화학요법을 병행해 치료하는 것으로 알려졌다. 하지만 재발 가능성이 높고 5년 생존율이 5% 이하에 불과하다.

글로벌 시장 조사기관인 글로벌데이터에 따르면 교모세포종 치료제시장 규모는 2014년 7340억 원에서 2024년에 3조6천억 원까지 커질 것으로 예상된다. 특히 미국은 2024년에 2조1천억 원까지 시장규모가 늘어날 것으로 전망된다.

지트리비앤티는 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글로벌 제약사 MSD(머크)의 '테모달'과 병용투여요법으로 임상2상 시험계획을 승인받았다. 테모달은 현재 유일하게 교모세포종의 1차 치료제로 인정받고 있다.

미국 국립보건원(NIH)의 임상정보등록 사이트인 클리니컬트라이얼에 따르면 6월12일부터 환자를 모집하는 등 임상2상 시작을 앞두고 있다.

또 양 대표는 OKN-007에 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)도 적응증으로 추가하는 임상도 올해 안에 진행한다는 계획을 세워뒀다.

오클라호마 의과대학과 산재적 내재성 뇌교종을 대상으로 동물실험을 진행해 효능을 확인한 뒤 4월에 데이비드 애슐리 미국 듀크대 암연구소 교수를 과학자문위원단으로 영입하고 본격적 임상개발 전략을 구상하고 있다.

전체 환자 수가 많지 않기 때문에 소규모 임상으로 진행될 것으로 예상되고 OKN-007은 미국에서 임상1상을 거치며 안전성이 입증된 만큼 빠르게 임상이 진행될 것으로 예상된다.

지트리비앤티 관계자는 "산재적 내재성 뇌교종 임상 일정과 관련해서는 아직 구체적으로 정해진 것은 없다"고 말했다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암으로 수술과 항암제 치료도 어려워 방사선 치료 이외에는 치료법이 없다. 현재 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

OKN-007은 18일에는 산재적 내재성 뇌교종에 관하여 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품(ODD) 지정도 받은 것으로 전해졌다.

양 대표는 임상비용의 세금 감면, 신약 허가신청(NDA) 수수료 면제, 미국 식품의약국의 연구비 무상지원, 미국시장 7년 독점권 등의 혜택을 받으며 개발을 진행할 수 있게 됐다.

ㅣ에 앞서 2016년 8월에는 교모세포종에 관해서 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]