[비즈니스포스트] 김건수 큐로셀 대표이사가 국내 최초의 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '림카토'의 품목허가를 계기로 건강보험 급여 등재와 약가 협상에 속도를 내겠다는 의지를 보였다.

림카토는 국내 개발 제42호 신약이라는 상징성을 확보하고 있는데 실제 처방 확대는 급여 출시 시점과 약가 협상 결과, 치료 가능 병원 확대 여부에 따라 갈릴 것으로 보인다.

큐로셀은 14일 서울 종로구에 있는 포시즌스호텔에서 기자간담회를 열고 림카토의 임상적 가치와 국내 상업화 전략 등 향후 계획을 발표했다.

세계적으로 자국 기술로 개발한 CAR-T 치료제를 허가해 보유한 곳은 미국과 유럽, 중국, 한국 등 4곳에 불과하다.

CAR-T 치료제는 환자 몸에서 면역세포인 T세포를 꺼낸 뒤 암세포를 알아보고 공격할 수 있도록 유전자를 조작해 다시 환자에게 넣는 치료제다. 쉽게 말해 환자 자신의 면역세포를 ‘암세포를 공격하는 세포’로 바꿔 투여하는 방식이다.

기존 항암제처럼 미리 만들어 대량으로 공급하는 의약품과 달리 환자 세포를 바탕으로 제조된다. 이 때문에 치료 효과뿐 아니라 제조 기간, 공급 안정성, 투여 가능한 병원 확보가 상용화의 중요한 조건으로 꼽힌다.

식약처는 림카토를 두 가지 이상의 전신 치료를 받은 뒤 재발하거나 치료에 반응하지 않은 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자 치료제로 허가했다.

DLBCL은 혈액암의 한 종류인 비호지킨 림프종 가운데 가장 흔한 유형이다. PMBCL은 가슴 가운데 부위인 종격동에서 주로 발생하는 B세포 림프종이다. 두 질환 모두 기존 치료 이후 재발하거나 치료가 듣지 않으면 치료 선택지가 많지 않다.

김 대표는 이날 “림카토는 큐로셀이 국내에서 개발한 CAR-T 세포치료제”라며 “큐로셀은 림카토를 통해 그동안 해외 의존도가 높았던 CAR-T 세포치료제 환경 속에서 국내 항암 치료의 새로운 전환점을 제시하고자 한다”고 말했다.

그는 “재발성·불응성 DLBCL 환자들은 치료 선택지가 제한적이고 질환 진행이 빠를 수 있어 적시에 치료를 시작하는 것이 무엇보다 중요하다”며 “CAR-T 세포치료는 혁신적 치료 옵션으로 주목받아 왔지만 국내 환자들이 실제 치료에 도달하기까지는 제조와 응급 치료 가능 기관 접근성 측면에서 여전히 넘어야 할 장벽이 있었다”고 설명했다.

림카토가 실제 시장에 안착하기 위해서는 건강보험 급여 등재와 약가 협상이 가장 큰 관문으로 남아 있다. CAR-T 치료제는 한 번 투여하는 데 드는 비용이 큰 고가 첨단바이오의약품이다. 품목허가만으로는 환자 접근성을 넓히기 어렵다.

큐로셀도 이날 간담회에서 림카토의 신속한 급여 등재를 상업화의 첫 과제로 제시했다.

일반적 절차에서는 식약처 허가 이후에도 건강보험이 적용되기까지 여러 단계를 거쳐야 한다. 

먼저 건강보험심사평가원(심평원)에서 급여 적정성 평가를 받는다. 항암제의 경우 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회 심의를 거친다. 

이후 국민건강보험공단과 약가 협상을 하고 보건복지부 건강보험정책심의위원회 심의 및 약가 고시를 거쳐 최종적으로 건강보험이 적용된다.

림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 연동 시범사업’ 대상으로 선정됐다. 이 제도는 식약처 허가, 심평원 급여 평가, 건보공단 약가 협상 준비를 차례로 진행하지 않고 일정 부분 함께 진행하는 방식이다. 치료 필요성이 큰 신약의 실제 사용 시점을 앞당기기 위해 도입됐다.

큐로셀은 림카토가 이 시범사업에 포함되면서 급여 등재 소요 기간을 기존 240일에서 150일 수준으로 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다. 회사는 2026년 9월 림카토의 급여 출시를 목표로 삼고 있다.

이승원 큐로셀 상무는 “림카토는 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정돼 일반적인 절차보다 신속한 급여 등재가 가능해졌다”며 “환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있도록 정부 당국과 협상에 최선을 다하고 있다”고 말했다. 약가 협상에서도 큐로셀은 사전 준비를 강화하고 있다.

림카토가 건강보험 급여권에 들어오려면 먼저 심평원의 급여 적정성 평가를 통과해야 한다. 이 단계에서는 치료 효과, 대체 치료제와 비교한 가치, 환자 수, 건강보험 재정에 미치는 영향 등이 검토된다.

큐로셀은 임상 2상에서 확인한 완전관해율과 객관적 반응률 등을 바탕으로 림카토의 임상적 가치를 설명할 것으로 보인다. 완전관해율은 치료 뒤 검사에서 암이 확인되지 않은 환자 비율을 뜻한다. 객관적 반응률은 암이 줄어들거나 사라진 환자 비율을 말한다.

심평원 평가를 통과하면 건보공단과 약가 협상 단계로 넘어간다. 이 단계에서는 최종 보험약가, 위험분담 방식, 예상 청구액, 건강보험 재정 영향 등이 핵심 쟁점이 된다.

특히 CAR-T 치료제는 치료비가 크기 때문에 치료 성과와 재정 부담을 어떻게 나눌지가 협상 변수로 작용할 수 있다. 

큐로셀은 위험분담제(RSA) 모델에 따른 협상안을 미리 설계하고 재정영향분석 자료를 준비해 건보공단 협상 기간을 줄인다는 계획을 세웠다. 위험분담제는 고가 신약을 건강보험에 적용할 때 불확실성을 줄이기 위한 제도다. 약값 일부를 제약사가 돌려주거나, 일정 금액 이상은 제약사가 부담하거나, 치료 성과에 따라 비용을 조정하는 방식 등이 활용될 수 있다.

큐로셀은 기존 외산 CAR-T 치료제와 비교해 합리적 약가를 제시하겠다는 전략도 내세웠다. 

국내 생산 기반을 활용해 외산 CAR-T 의존도를 낮추고 건강보험 재정 부담을 줄일 수 있다는 점을 강조하고 있다.

김 대표도 림카토 허가가 단순한 신약 출시를 넘어 국내 개발·생산 기반을 실제 치료 옵션으로 연결했다는 점에 의미를 뒀다.

김 대표는 “림카토의 이번 허가는 단순히 하나의 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어섰다”며 “큐로셀은 연구개발부터 임상, 생산, 품질관리, 허가에 이르는 전 과정을 국내에서 수행할 수 있도록 기반을 단계적으로 구축해 왔다”고 말했다.

그는 “국내 최대 규모의 상업용 GMP 생산, 첨단바이오의약품 신속처리 대상 및 GIFT 대상 지정 등은 환자에게 신속하고 안정적으로 치료 기회를 제공할 수 있도록 준비해 온 과정이었다”며 “그동안 축적해 온 국내 항암 세포치료제 개발 역량이 실제 치료 옵션으로 이어지는 중요한 결과라고 생각한다”고 덧붙였다.

큐로셀이 림카토 상업화에서 앞세우는 또 다른 강점은 국내 생산 기반이다.

림카토는 대전 소재 CAR-T 전용 GMP 시설에서 전 공정이 국내 생산된다. GMP는 의약품을 일정한 품질로 안전하게 만들기 위한 제조·품질관리 기준을 말한다.

해외에서 제조하는 CAR-T 치료제는 환자 세포를 해외 생산시설로 보낸 뒤 완성된 치료제를 다시 국내로 들여와야 한다. 이 과정에서 운송 기간이 길어지고 물류 리스크가 생길 수 있다.

반면 국내 제조 체계가 구축되면 환자 세포 채취부터 제조, 품질검사, 병원 공급까지 걸리는 시간을 의미하는 TAT를 줄일 수 있다. 환자 상태가 빠르게 나빠질 수 있는 재발성·불응성 혈액암에서는 TAT 단축이 치료 접근성과 직결된다.

큐로셀은 연내 전국 30개 의료기관으로 치료센터를 확대해 림카토 투여 가능 환경을 넓힌다는 목표를 세웠다. CAR-T 치료제는 투여 뒤 사이토카인방출증후군(CRS) 등 이상반응이 나타날 수 있어 이를 관리할 수 있는 병원에서 투여해야 한다.

사이토카인방출증후군은 CAR-T 치료 뒤 면역반응이 강하게 일어나면서 고열, 저혈압, 호흡곤란 등이 나타날 수 있는 이상반응이다. 치료 효과뿐 아니라 응급 대응 체계가 중요한 이유다.

이승원 상무는 “국내에서 축적한 연구개발과 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 항암 면역세포 치료제 개발 기업으로 성장하기 위한 도전을 이어가겠다”고 말했다. 장은파 기자