한미약품이 희귀질환 치료제 2종의 미국 임상2상에 들어간다.

한미약품은 희귀질환 치료 혁신신약 ‘HM15136(랩스글루카곤 아날로그)’과 ‘HM15912(랩스GLP-2 아날로그)’의 임상2상 시험계획이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 21일 밝혔다.
 

이번 승인을 통해 한미약품은 유럽 다수 국가들을 포함한 글로벌 임상2상을 순차적으로 진행한다.

HM15136은 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인데 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 ‘랩스커버리’ 플랫폼기술을 적용해 주1회 투여 방식으로 개발되고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5천~5만 명 가운데 1명이 발병하는 희귀질환인데 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 환자들은 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다. 

미국 식품의약국과 유럽 의약품청(EMA)은 2018년 HM15136을 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 또 2020년 미국 식품의약국은 소아희귀의약품(RPD)으로, 유럽 의약품청은 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로 추가 지정했다. 

HM15912는 단장증후군 치료제로 개발되고 있는데 여기에도 랩스커버리 플랫폼기술이 적용돼 최장 월1회 투여하는 방식으로 개발이 이뤄지고 있다. 

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애를 보여 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 

단장증후군은 10만 명 가운데 5명 이하의 비율(신생아는 10만 명에 24명)로 발생하는데 환자들은 생명 유지 및 성장을 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하고 있다.

총정맥영양법은 하루에 10시간 이상이 소요돼 정상적 일상생활이 어렵고 장기적으로는 간 부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용이 나타나는 것으로 알려졌다. 미국 식품의약국과 유럽 의약품청은 2019년 HM15912를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 미국 식품의약국은 2020년에 소아희귀의약품으로도 추가 지정했다.

한미약품은 최근 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 두 물질을 포함한 희귀질환 치료제 개발에 매진한다는 계획을 발표했다.

권세창 한미약품 신약 개발부문 총괄 대표이사 사장은 “희귀질환분야 혁신신약 개발은 한미약품의 경영이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라고 본다”며 “희귀질환 치료제 개발은 한미약품의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것이다”고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]