에이치엘비테라퓨틱스 신약이 미국에서 소아 희귀질환 환자를 대상으로 제한적 사용승인을 받았다.

에이치엘비테라퓨틱스는 교모세포종 치료제 OKN-007이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산재적내재성뇌교종(DIPG) 소아 환자 치료를 위한 동정적 사용승인을 받아 최근 약물 투여를 시작했다고 18일 밝혔다. 
 

약물 투여는 미국 오클라호마대학 어린이병원에서 이뤄졌다. 지난해 12월 투약 이후 아직 특별한 부작용이 관찰되지 않은 것으로 알려졌다. 1월 안에 2번째 환자의 투약이 시작될 것으로 예정됐다.

동정적 사용(Expanded Access Program)이란 중증 환자에 대한 적절한 치료제가 없을 때 아직 개발 중인 신약 치료제의 사용을 허가하는 제도를 말한다. 인도적 차원에서 제한적으로 활용된다.

에이치엘비테라퓨틱스는 미국 자회사 오블라토를 통해 교모세포종 환자를 대상으로 OKN-007의 임상2상을 진행하고 있다. 오블라토는 아직 승인된 치료제가 없는 소아 희귀질환 산재적내재성뇌교종으로도 적응증을 확대하기로 했다.

산재적내재성뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀암이다. 보통 5~10세 사이 어린아이에게서 발병해 균형감각 이상과 두통을 일으킨다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년 이상 생존 확률이 1%에 불과한 것으로 알려졌다.

안기홍 에이치엘비테라퓨틱스 대표는 "이번 동정적 사용승인을 통해 항암신약 후보물질 OKN-007을 교모세포종에 이어 산재적내재성뇌교종으로 확대할 수 있는 가능성이 확인됐다"며 "환자 투약을 통해 추가적으로 데이터를 축적하고 치료효과를 검증하겠다"고 말했다. [비즈니스포스트 임한솔 기자]