식품의약품안전처가 네이처셀의 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 조건부 품목허가 신청을 반려했다.

네이처셀은 이의신청을 하겠다고 밝혔지만 현실적으로 식약처의 결정을 뒤집기는 쉽지 않아 보인다.

네이처셀의 실패에 실망한 투자자들은 간경변증 치료제를 개발하고 있는 줄기세포기업 파미셀을 대안으로 주목하고 있다.

◆ 네이처셀, 식약처 반려 결정 뒤집기 쉽지 않아

19일 업계에 따르면 네이처셀이 식품의약품안전처에 ‘조인트스템 조건부 허가의 반려를 놓고 이의신청’을 내더라도 식품의약품안전처가 반려 결정을 뒤집지는 않을 것이라는 예상이 우세하다.
 

식품의약품안전처는 13일 정부과천청사에서 열린 중앙약사심의위원회에서 네이처셀의 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 임상시험 계획 및 결과를 심의한 결과 조건부 품목 허가를 내줄 수 없다는 결론을 내리고 16일 네이처셀에 ‘반려’ 결정을 통지했다.

조건부 품목허가는 난치성 질환이나 중증의 비가역적 질환을 대상으로 임상2상을 마친 의약품의 출시를 예외적으로 허용하는 제도다.

이에 앞서 네이처셀은 조인트스템 임상2상을 마치고 지난해 6월 식품의약품안전처에 조건부 품목허가를 신청했다.

중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 심의위원들은 조인트스템 임상 자료를 놓고 판단할 때 약효를 입증하기 어렵다고 판단했다.

심의위원들은 퇴행성관절염이 희귀질환이 아닌데도 임상시험 환자가 13명에 불과해 통계적 유의성을 입증하기 어렵다는 점을 지적했다.

자기공명영상(MRI) 자료 결과 질병 치료에 일부 환자가 효과가 있었다는 점은 드러났지만 질병이 그대로 진행된 환자도 전체의 53.85%나 되기에 약효를 완전히 입증했다고 보기 어렵다고 판단했다.

임상 설계가 부실했다는 의견도 있었다.

한 심의위원은 “과학적 기준을 충족하는 확증적 임상시험이어야 하는 데 무작위 배정, 대조, 눈가림 등 시험방법이 조건에 부합하지 않는다”고 평가했다.

중앙약사심의위원회는 심의위원 전원 의견으로 네이처셀 의견 진술을 청취하지 않기로 했다. 또 네이처셀에서 이의를 제기한다면 재논의가 필요한지에 대해서도 ‘해당없음’으로 의견을 모았다.

라정찬 네이처셀 대표는 이에 강력히 반발하며 식품의약품안전처에 이의 신청을 검토하고 있다고 밝혔다.

라 대표는 18일 홈페이지에 올린 글을 통해 “효과가 낮다는 일부 의원의 지적은 모든 자료를 검토하지 않은 것”이라며 “조인트스템 투여 6개월 후 MRI 상으로 46.15% 환자의 연골이 재생됐고 1년 뒤 60% 이상 환자들의 연골이 재생되는 매우 의미있는 결과를 나타냈다”고 말했다.

그는 “1차 효과 지표인 WOMAC과 VAS 모두 90% 정도의 환자에서 치료 성공율을 보였다”며 “충분한 심의를 위해 사전 정식 신청을 통해 의견진술 기회를 요청했지만 이뤄지지 않았다”고 덧붙였다.

조인트스템 개발을 멈추지 않겠다고 했다.

라 대표는 “결론적으로 조인트스템의 임상이 실패한 것이 아니고 국내 3상 조건부품목허가 요건에 부합하지 않다는 중앙약심위의 의견은 규제 완화의 입법 취지와 맞지 않는다”고 반박했다. 

그는 “진실은 승리한다”며 “일본에서 줄기세포 재생의료사업에 집중해 세계 일등으로 우뚝 서고 미국에서 성공적 임상을 통해 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 조인트 스템을 세계적 블록버스터로 만들겠다”고 말했다.

◆ 줄기세포 열풍 주도기업, 파미셀로 바뀔까

네이처셀은 그동안 조인트스템 출시 기대에 주가가 급등세를 탔다. 지난해 여름 5천 원대이던 주가는 16일 6만2200원으로 장을 마치며 종가기준 역대 최고가를 보였다.
 

네이처셀을 놓고 ‘바이오기업 주식 열풍’에서 줄기세포업종을 대표하는 기업이라는 말도 나왔다.

그러나 이날 조인트스템 조건부 품목허가 반려 소식에 네이처셀 주가는 하한가를 보이며 4만3600원으로 주저앉았다. 네이처셀이 한동안 투자자들의 관심으로부터 멀어질 것이라는 전망도 흘러나온다.

반면 코스피 상장사인 파미셀이 네이처셀의 실패를 계기로 줄기세포 대표종목으로서 떠오를 것이라는 분석도 나오고 있다.

파미셀은 현재 식품의약품안전처로부터 간경변 줄기세포 치료제 ‘셀그램-리버(셀그램LC)’의 조건부 품목허가를 기다리고 있다.

파미셀은 2012년 11월부터 셀그램-리버의 국내 임상 2상을 시작해 성공적으로 끝냈고 미국 식품의약국(FDA)로부터도 임상1상을 승인받았다. 이어 지난해 12월 식품의약품안전처에 조건부 품목허가를 신청했다.

셀그램-리버는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 체외에서 배양한 이후 주사를 통해 간에 주입하는 방법으로 간기능 회복을 꾀하는 줄기세포 치료제다.

셀그램-리버가 조건부 품목허가를 받게 된다면 현존하는 유일한 간경변증 치료제가 된다. 간경변증은 음주 등으로 간이 딱딱하게 굳으면서 사실상 기능을 상실하는 질병이다.

증세가 심각하면 간부전이나 간암으로 사망하는데 손상된 간은 재생이 불가능하기에 ‘간이식’을 빼고는 마땅한 치료법도 없다. 이 때문에 셀그램-리버가 퇴행성 관절염을 치료하는 조인트스템보다 조건부 품목허가라는 제도의 취지에 더 적합하다는 평가도 나온다.

파미셀은 네이처셀과 달리 이미 식품의약품안전처로부터 줄기세포 치료제 판매허가를 받은 경험도 있다. 파미셀은 2011년 국내 최초로 식약처로부터 1호 줄기세포 치료제 ‘하티셀그램’ 판매를 허가받았다. 

셀그램-리버가 판매허가를 받으면 국내 5호 줄기세포 치료제가 되는 동시에 파미셀은 2개의 줄기세포 치료제를 파는 국내 유일의 회사가 된다.

파미셀 주가는 최근 본격 상승세를 타고 있다. 19일에도 무려 18.13%나 급등하며 1만750원에 장을 마쳤다. 8거래일 연속 상승세다. 파미셀 주가는 2월말 6천 원 수준이었다. [비즈니스포스트 이승용 기자]