종근당이 개발하는 희귀성 유전질환 ‘헌팅턴증후군’ 치료제의 임상1상을 이르면 4분기에 시작할 수도 있을 것으로 예상됐다. 

선민정 하나금융투자 연구원은 14일 “종근당이 개발하고 있는 헌팅턴증후군 치료제인 ‘CKD-504’를 주목해야 한다”며 “이르면 올해 4분기에 임상1상 시작이 기대된다”고 파악했다.
 

헌팅턴증후군은 유전질환의 일종으로 얼굴, 손, 발, 혀 등의 근육이 경련이나 발작을 하는 ‘무도증’을 특징으로 한다. 정신증상 및 치매도 동반한다.

헌팅턴증후군은 주로 30~40대에 발병하며 유럽에서는 인구 10만 명당 4~15명이 진단을 받고 있다. 헌팅턴증후군은 진단 이후 사망에 이르기까지 10~20년 정도가 걸리며 주로 기관지 및 폐로 이물질이나 병원균이 들어가 발생하는 ‘흡인성 폐렴’으로 환자가 사망한다.

헌팅턴증후군 치료제는 아직 없지만 헌팅턴증후군을 앓았던 환자의 뇌를 사후 분석한 결과 히스톤아세틸화효소6(HDAC6)라는 효소의 활동이 늘어나 신경섬유 내의 물질수송이 원활하지 않았다는 것이 논문 등을 통해 밝혀졌다. 종근당이 개발하고 있는 CKD-504는 이 히스톤아세틸화효소6를 억제하는 역할을 한다.

종근당은 올해 2분기 미국 식품의약국에 CKD-504 임상1상 승인 신청서를 제출했다. 임상1상이 시작되면 기술수출 가능성도 제기되고 있다.

선 연구원은 “CKD-504는 증상의 개선이 아닌 증상의 원인이 되는 물질을 목표로 했다”며 “현재 헌팅턴증후군 치료제로 사용되는 ‘제나진(Xenazine)’의 경우 한계가 있고 부작용이 심하게 나타남에 따라 새로운 치료제가 필요한 상황”이라고 파악했다. [비즈니스포스트 이승용 기자]