[비즈니스포스트] 바이오 기업 엠브릭스가 미국에서 자체 개발한 차세대 유전자 치료제용 전달 플랫폼 ‘내비바디’를 특허로 등록했다.

엠브릭스는 내비바디 플랫폼에 대해 미국 특허청(USPTO)으로부터 정식 등록 결정을 받았다고 16일 밝혔다.

내비바디는 엠브릭스가 자체 개발한 차세대 유전자 치료제용 전달 플랫폼이다. 이는 인 비보(생체 내) CAR-T 파이프라인 MIC-001의 기반 기술이다.

내비바디 플랫폼은 mRNA(메신저 리보핵산)를 넣고 봉한 지질 나노입자(LNP) 표면에 항체를 자가조립 방식으로 결합한다. 이 방식을 통해 원하는 표적 세포에 유전물질을 전달할 수 있다. 

특히 T세포 표적 항체를 적용할 경우 CAR 유전자가 담긴 mRNA를 T세포에 선택적으로 전달한다. 이를 통해 체내에서 직접 CAR-T를 형성하는(in vivo CAR-T) 방식을 구현한다.

권대혁 엠브릭스 CTO 겸 성균관대학교 융합생명공학과 교수는 “인 비보 CAR-T 방식을 통해 기존 방식의 복잡한 제조 공정과 일회성 투여 구조의 한계를 보완했다”며 “반복 투여와 함께 다른 면역항암제와의 병행 치료 전략까지 모색할 수 있는 기술적 기반을 확보했다”고 말했다.

엠브릭스는 인 비보 CAR-T 파이프라인 MIC-001의 ‘사람 면역세포(hPBMC)를 활용한 비임상 시험’에서 T세포 특이적 CAR 유전자 발현과 항암 효능을 확인했다. 개념 검증도 마쳤다. 

현재 엠브릭스의 목표는 비인간 영장류(NHP) 또는 비인간 영장류와 가장 유사한 상위 동물 모델에서의 안전성·유효성 데이터를 확보하는 것이다. 

이러한 인 비보 데이터를 통해 내비바디 기반 인 비보 CAR-T 플랫폼의 재현성과 확장 가능성을 검증할 계획이다.

정상원 엠브릭스 대표는 “이번 미국 특허 등록은 MIC-001을 비롯해 인 비보 CAR-T 파이프라인의 기술성을 국제적으로 인정받은 것”이라며 “앞으로 상위 동물 모델의 데이터를 축적해, 글로벌 파트너와 함께 정밀 유전자 치료제의 표준을 제시하겠다”고 말했다. 장은파 기자