[비즈니스포스트] 녹십자(GC녹십자)가 희귀질환인 산필리포증후군 A형 치료제 임상 1상을 본격적으로 진행하고 있다.

녹십자는 21일(현지시각) 노벨파마와 공동개발하고 있는 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’의 미국 임상 1상에서 첫 환자 투여에 성공했다고 25일 밝혔다.
 

GC1130A는 녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식으로 개발되고 있다. 

녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 1상에 대한 임상시험계획(IND)을 승인 받고 다국가 임상에 들어갔다.

이번 임상1상에서는 산필리포증후군 A형으로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가하기로 했다.

임상 시험은 미국에서는 캘리포니아 대학교 샌프란시스코(UCSF)의 베니오프 어린이병원을 포함한 2~3개 기관, 한국에선 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환을 말한다.

해당 질환 환자들은 심각한 뇌손상으로 대부분 15세 전후에 사망에 이르게 된다. 아직까지 해당 질환과 관련해 허가를 받은 치료제가 없는 것으로 알려졌다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다. 장은파 기자