[비즈니스포스트] GC녹십자가 산필리포증후군 치료제로 미국에 이어 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았다.

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 '희귀의약품 지정(ODD)'을 받았다고 19일 밝혔다.
 

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환을 말한다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면 혜택 및 시판허가 승인 시 10년(소아 치료제는 12년)간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있다.

해당 치료제는 2023년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 

이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품으로 지정됐다.

MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 함께 개발하고 있다.

두 회사는 GC녹십자의 독자적 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산해 향후 공동으로 임상 연구를 진행하기로 했다.

GC녹십자 관계자는 "미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다. 장은파 기자