[비즈니스포스트] HLB(에이치엘비)그룹이 최대주주로 있는 미국 베리스모테라퓨틱스(베리스모)의 암치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품에 지정됐다.

HLB는 28일 베리스모의 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 'SynKIR-110'이 FDA로부터 중피종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.
 

앞서 19일 FDA로부터 임상1상 시험계획(IND)을 신청한 뒤 1개월 만에 승인을 받은 데 이어 곧바로 희귀의약품에도 지정된 것이다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받은 개발사는 임상시험 승인 및 허가기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년 동안 시장 독점권 등 다양한 혜택을 받게 된다.

SynKIR-110은 CAR-T 치료제를 개량한 ‘KIR-CAR-T’ 치료제다. 베리스모에 따르면 KIR-CAR-T 치료제는 주로 혈액암 치료에 쓰이는 기존 CAR-T 치료제와 달리 혈액암뿐 아니라 각종 고형암에도 효과를 발휘한다.

베리스모는 암세포 표면 단백질 메소테린이 과발현된 난소암과 중피종, 담관암 등 3개 적응증을 대상으로 내년 1분기 펜실베니아 대학병원에서 SynKIR-110의 임상1상을 시작하기로 했다.

중피종은 폐를 둘러싸고 있는 흉막, 위나 간 등을 보호하는 복막, 심장을 싸고 있는 심막 등의 표면을 덮고 있는 중피에서 발생하는 종양이다. 석면 노출로 발병하는 악성 중피종은 특히 치명률이 높다. 악성 중피종 환자는 발병 후 1~2년 안에 사망하는 것으로 추산됐다.

현재 악성 중피종을 효과적으로 치료하는 방법은 없다. 수술로 제거하기 어렵고 화학요법과 방사선 요법도 큰 효과가 없는 것으로 알려졌다.

브라이언 김 베리스모 대표는 "이번 희귀의약품 지정은 SynKIR-110이 또 한 번 주요 이정표를 넘어선 이벤트다"며 "치료 옵션이 매우 적은 중피종에서 새로운 대안 치료제가 될 수 있도록 빠른 임상 진행에 최선을 다하겠다"고 말했다. 임한솔 기자