진원생명과학의 자회사 VGXI가 글로벌 비영리기관이 지원하는 희귀난치성질환 유전자치료제 개발에 참여한다. 

진원생명과학은 VGXI가 ‘레어트레이트호프펀드(Rare Trait Hope Fund)’가 지원하는 아스파르틸글루코사민뇨(AGU) 유전자치료제 개발에 참여한다고 11일 밝혔다.

아스파르틸글루코사민뇨는 효소 아스파틸글루코사미니데이즈의 결핍으로 당단백이 축적되는 질환이며 상염색체 열성으로 유전되는 희귀난치성질환이다.

아스파르틸글루코사민뇨의 초기 징후는 아동기에 지적 장애, 언어발달 지연, 운동기능 장애 등이 나타나며 아스파르틸글루코사민뇨 환자의 평균수명은 남성은 25~35세, 여성은 30~40세에 불과하다.

레어 트레이트 호프 펀드는 아스파르틸글루코사민뇨 치료제를 개발하기 위해 기금을 모집하고 지원하는 비영리기관으로 2013년에 설립됐다.

VGXI는 VGXI는 유전자(DNA)백신 및 유전자치료제의 원료인 플라스미드를 위탁생산(CMO)하고 있는데 미국 노스캐롤라이나대학교와 텍사스대학교 사우스웨스턴 메디컬센터에서 연구개발하고 있는 아데노 관련 바이러스(AAV)를 기반으로 하는 아스파르틸글루코사민뇨 유전자치료제의 임상용 의약품을 생산하는 데 필요한 플라스미드를 공급한다.

VGXI는 "유전자치료제의 성공적 초기임상 진입을 위해 생산비용의 일부를 부담하기로 했으며 올해 3분기에 플라스미드 생산을 시작할 것이다"고 말했다.

박영근 진원생명과학 대표이사는 “VGXI는 유전자치료제의 원료인 플라스미드 생산에 풍부한 경험을 보유하고 있다”며 “아스파르틸글루코사민뇨 치료제의 임상연구를 위해 레어트레이트호프펀드를 지원할 수 있게 돼 영광으로 생각한다”고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]