GC녹십자가 미국 제약사 미럼파마슈티컬스로부터 소아 희귀 간질환 치료제를 국내에 들여온다.

GC녹십자는 미럼파마슈티컬스와 소아 희귀 간질환 치료제 마라릭시뱃의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.
 

미럼파마슈티컬스는 알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC), 담도 폐쇄증(BA) 등의 적응증으로 마라릭시뱃을 개발하고 있다. 

알라질 증후군은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전 질환이다.

진행성 가족성 간내 담즙 정체증이란 간세포에서 답즙 배출에 관여하는 단백질의 유전적 결함으로 발생하는 담즙 정체증이다.

담도 폐쇄증은 간 밖으로 연결된 담도관이 파괴되거나 이상이 생겨서 일부 또는 전부가 폐쇄되는 상태를 말한다.

미럼파마슈티컬스는 미국에는 알라질 증후군 치료제로, 유럽에는 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 각각 품목허가를 신청했다.

GC녹십자는 2022년 알라질 증후군을 시작으로 나머지 적응증에 관해서 순차적으로 마라릭시뱃의 국내 품목허가 승인을 추진할 것이라고 설명했다.

크리스 피츠 미럼파마슈티컬스 대표는 "GC녹십자와 혁신 치료제에 관한 비전을 공유하게 돼 기쁘다"며 "이미 희귀질환 치료제 상용화 경험이 있는 GC녹십자와 협업으로 한국에 치료제를 신속히 공급할 수 있기를 기대한다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 "이번 계약은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것이다"며 "국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]