헬릭스미스가 근위축성 측삭경화증(루게릭병)을 대상으로 유전자치료제의 미국 임상2a상을 시작했다.

헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증 미국 임상2a상에서 환자에 처음 약물을 투약했다고 10일 밝혔다.
 

이 임상2a상은 미국에서 근위축성 측삭경화증 환자 18명을 대상으로 진행된다.

헬릭스미스는 임상2a상을 마치고 난 뒤 100명 이상의 환자를 대상으로 임상2b상을 진행한다는 계획을 세웠다.

헬릭스미스는 이번 임상2상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 확인한다. 

주평가지표는 임상시험 기간 중대한 이상반응의 발생 여부다.

이밖에 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, 근육위축 생체표지자의 변화량, 근육 기능 및 강도의 변화 등을 유효성지표로 선정했다.

엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품과 패스트트랙(신속허가대상)에 지정됐다.

김선영 각자대표이사는 "이번 근위축성 측삭경화증 임상2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해 현재까지 치료약이 없는 근위축성 측삭경화증환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있기를 바란다"고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]