이우석 코오롱생명과학 대표 겸 코오롱티슈진 공동대표가 퇴행성관절염 세포유전자 치료제 ‘인보사’의 미국 출시와 성공을 자신했다.

이 대표는 10일 서울 강서구 마곡 코오롱원앤온리 타워에서 기자간담회를 열고 “미국 식품의약국(FDA)의 임상3상 시료 사용 승인에 따라 2021년 품목 허가 신청을 목표로 올해 9~10월 첫 환자에 투약을 시작할 것”이라며 “이번 임상을 통해 인보사가 근본적 치료제(DMOAD)로서 입증을 받도록 하겠다”고 말했다.

이 대표는 코오롱티슈진이 9월부터 미국 내 주요 거점 60개 병원에서 임상 환자 1020명을 대상으로 본격적으로 ‘인보사’ 투약을 시작해 2021년 안에 품목허가(BLA)를 신청한다고 밝혔다.

코오롱티슈진은 인보사가 미국식품의약국으로부터 퇴행성 관절염을 치료하는 근본적 치료제로 허가받는 것을 목표로 하고 있다.

근본적 치료제는 관절의 통증 완화 및 기능 개선 효과가 있으며 구조적 질병 진행을 억제하는 치료제를 말한다. 근본적 치료제 허가 조건이 통증 완화, 기능 개선, 구조 개선 등 3가지인 셈이다.

이 대표는 인보사는 통증 완화와 기능 개선 효과가 확실하며 근본적 치료제의 조건 가운데 구조적 개선을 어떻게 정의하느냐에 따라 인보사의 근본적 치료제 여부가 결정된다고 설명했다.

이 대표는 “구조적 개선은 20년 전에 만들어진 개념이라 미국 식품의약국 관계자들과 함께 이를 현실에 맞게 수정하는 안을 놓고 논의하고 있다”며 “인보사는 관절 퇴행을 최대한 늦춰주는 데 이를 구조적 개선으로 인정하느냐가 관건”이라고 말했다.

이 대표는 “인보사가 근본적 치료제로 인정을 받을 것이라고 믿어 의심치 않는다”며 “최악의 상황을 가정해서 근본적 치료제로 인정받지 못한다고 하더라도 인보사는 단 한 번의 접종으로 2년 이상 통증이 없어지고 무릎 기능이 개선되는 치료제이기에 수시로 주사를 맞아야 하는 다른 치료제와는 차원이 다르다”고 덧붙였다.

인보사는 앞서 지난해 7월 국내에 출시됐는데 국내에서는 근본적 치료제로 인정을 받지 못했다.

이 대표는 “국내 임상은 159명의 환자를 대상으로 1년 동안 임상을 진행했기에 식품의약품안전처가 통계학적 유의미성을 인정하지 않았다”며 “미국 임상은 환자 수도 1020명에 임상도 2년이기에 통계학적 유의미성을 증명할 수 있다”고 말했다.

이 대표는 “미국 식품의약국으로부터 근본적 치료제로 출시 허가를 받지 못한다고 하더라도 1, 2년 뒤에 추가 임상자료를 확인하고 근본적 치료제로 추후 인정을 받을 가능성도 있다”고 말했다. 

인보사가 미국에서 근본적 치료제로 인정받으면 연 매출이 54억 달러에 이르고 통증 완화 및 기능 개선만 인정을 받으면 연간 매출이 32억 달러 수준일 것으로 예상된다.

이 대표는 “미국시장은 글로벌 의약품시장에서 50%가량을 차지하고 있고 유럽에 25%, 일본이 10%”라며 “인보사의 글로벌 매출로 연 11조 원 정도를 기대하고 있다”고 말했다.

이 대표는 인보사의 공급 물량을 확대하기 위해 2021년까지 10만 도즈(1회 접종분)까지 생산시설을 확충한다.

그는 “국산 신약이 30개가 있지만 이 가운데 글로벌시장을 제패할 신약은 인보사뿐”이라고 말했다. [비즈니스포스트 이승용 기자]