[비즈니스포스트] GC녹십자와 한미약품이 파브리병 치료제에 대한 임상 1/2상 시험계획서를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다.

GC녹십자와 한미약품은 1일 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 밝혔다.
 

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 개발하고 있는 파브리병 치료 혁신신약이다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다. 

체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

GC녹십자와 한미약품에 따르면 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있지만 해당 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있는 것으로 알려졌다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선하고 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선한 것으로 확인됐다.

이런 효능을 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나가겠다"며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다. 장은파 기자