[비즈니스포스트] GC녹십자가 희귀질환을 공략하는 신규 후보물질을 해외 학회에서 발표했다.

GC녹십자는 24~28일 캐나다 몬트리올에서 열린 국제혈전지혈학회(ISTH) 총회에서 희귀출혈질환 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔다.
 

ISTH는 혈액 응고, 혈전증 등 다양한 혈액질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 학술대회다.

이번 총회에서 GC녹십자는 개발중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 ‘GC1126A’, 혈우병 항체치료제 ‘MG1113’를 소개했다.

TTP는 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 및 신장과 같은 주요 기관을 향한 혈액 흐름이 차단되는 희귀질환이다. 혈장교환술 등 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이르는 것으로 알려졌다. 

이 병은 체내 단백질 ‘ADAMTS13’가 결핍되거나 자가 항체로 기능이 저하돼 발병하는 것으로 파악된다. ADAMTS13는 혈소판 응집에 관여하는 단백질 ‘폰 빌레브란트 인자(vWF)’가 지나치게 많이 쌓여 혈전이 일어나지 않게 하는 역할을 한다. 

TTP 치료제 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 늘리는 방식으로 개발된 변이 단백질이다. 동물실험에서 기존 약물이나 일반 ADAMTS13과 비교해 우수한 효능을 보여준 것으로 분석됐다.

남현자 GC녹십자 디스커버리3팀장은 "이번 결과는 GC1126A가 TTP 환자에게 잠재적인 새로운 치료 옵션이 될 수 있음을 보여준다"고 말했다.

혈우병 항체 치료제 MG1113의 경우 임상1상에서 안전성이 입증됐다.

MG1113은 혈액 응고를 억제하는 체내 조직인자 경로억제제(TFPI)와 결합해 혈액 응고를 촉진한다. 피하주사 투여가 가능해 환자 편의성을 개선할 것으로 기대됐다. 임한솔 기자