[비즈니스포스트] GC녹십자가 개발한 희귀질환 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가절차 등에 대한 혜택을 받을 수 있게 됐다.

GC녹십자는 18일 산필리포증후군(A형) 치료제가 FDA으로부터 '희귀소아질환의약품 지정(RPDD)'을 받았다고 밝혔다.
 

산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적인 손상이 발생하는 희귀 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 것으로 알려졌다.

GC녹십자는 2020년부터 바이오기업 노벨파마와 공동으로 산필리포증후군 치료제를 개발하고 있다. GC녹십자가 약물 생산을, 노벨파마가 비임상 연구를 각각 담당한다.

GC녹십자는 이번 희귀소아질환의약품 지정을 계기로 신속한 임상을 진행해 신약개발에 속도를 낸다는 방침을 세웠다.

희귀소아질환의약품 지정을 받으면 의약품 허가를 신청할 때 허가 심사기간을 6개월로 단축하는 권리 '우선심사바우처(PRV)'를 받을 수 있다. 우선심사바우처는 다른 기업에 양도가 가능하다. 

GC녹십자 관계자는 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다"고 말했다. 임한솔 기자