[비즈니스포스트] GC녹십자가 희귀질환 치료제를 개발하기 위해 해외 규제기관, 환자들과 머리를 맞댔다.

GC녹십자는 31일 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD)' 회의에 미국 파트너사 스페라젠과 함께 공동 후원사로 참여했다고 밝혔다.
 

GC녹십자와 스페라젠은 지난해 7월 희귀난치성질환 ‘숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)’ 치료제 공동개발 계약을 체결했다. 이 병은 유전으로 발생하는 신경퇴행성 질환으로 현재 치료제가 없어 발작 증상을 완화하기 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다. 

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발 과정 중 하나다. FDA와 환자, 의료진, 산업 관계자들이 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의한다.

GC녹십자에 따르면 국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 처음이다. 

이번 회의에는 세계 SSADHD 환자들과 가족, 의료진, FDA 등 관계자 113명이 참석했다. 이들은 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고 환자에게 최선의 효과를 줄 수 있는 치료법, 임상에서 사용할 수 있는 효과적인 데이터 도출 방안 등 다양한 주제에 대해 논의했다.

SSADHD 환자 협회는 회의에서 오간 내용을 바탕으로 올해 말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서를 제출한다. 

GC녹십자와 스페라젠은 이후 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립하기로 했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것이다"고 말했다. 임한솔 기자