[비즈니스포스트] GC녹십자가 희귀질환인 헌터증후군 치료제의 국내 임상을 시작한다.

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 임상1상을 승인받았다고 7일 밝혔다.
 

이번 임상은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 양산부산대학교병원 등 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 진행된다. 약물의 안전성 및 효능을 평가하기 위해 계획됐다.

헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이 적용됐다. 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선했다.

GC녹십자 관계자는 "희귀질환 환우들의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력할 것이다"며 "이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다.

헌터증후군은 지능 저하, 점진적 청력 소실, 색소성 망막 변성 등이 나타나는 유전질환이다. 

GC녹십자에 따르면 전체 헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 이르러 미충족 의료 수요가 높다. 임한솔 기자