이종서 앱클론 대표이사가 개발 중인 항암치료제의 효능을 끌어올릴 신기술을 잇따라 확보하고 있다.

이 대표가 선택한 신기술은 유전자의 특정 부위를 절단해 유전체를 교정할 수 있는 '유전자가위'인데 이를 통해 환자들에게 가장 잘 맞는 항암치료제를 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
 

20일 앱클론에 따르면 현재 보유하고 있는 카티(Car-T) 세포치료제 후보물질의 효능을 높이면서 새로운 카티 세포치료제 후보물질 발굴도 함께 추진한다는 목표를 세웠다.

앱클론은 카티(Car-T) 세포치료제로 혈액암 치료제 후보물질 ‘AT101’, 다발성골수종 치료제 후보물질 ‘AT102’, 난소암 치료제 후보물질 ‘AT501’ 등을 보유하고 있다.

현재 혈액암 치료제는 식품의약품안전처에 임상1/2상 시험을 승인받았으며 다발성골수종 치료제는 후보물질 최적화 및 전임상(동물시험) 개발단계, 난소암 치료제는 후보물질 도출 및 전임상 개발단계에 있는 것으로 파악된다.

이 대표는 먼저 올해 안에 난소암 치료제 후보물질(AT501)의 국내 임상1/2상을 시작한다는 방침을 정하고 준비작업을 진행 중이다.

앱클론은 이달 16일 지플러스생명과학과 유전자가위 기술이전 계약을 맺었다. 앞서 1월4일에는 또 다른 유전자가위 기술을 보유한 툴젠과 카티 세포치료제의 공동개발을 약속했다.

유전자가위는 유전자의 특정 부위를 절단해 유전체 교정을 할 수 있게 해준다.

글로벌 제약바이오사들은 유전자가위 기술을 주목하고 있다. 유전자가위 기술을 이용하면 세포치료제 안의 암세포 공격을 방해하는 단백질 생성 유전자(DNA)를 제거할 수 있기 때문이다. 

앱클론도 세포치료제가 갖고 있는 한계를 뛰어 넘기 위해 유전자가위 기술 확보에 공을 들였다.

Car-T와 Car-NK(자연살해) 등의 세포치료제는 기존 치료제로 치유가 불가능했던 급성백혈병 환자의 완치율을 80%까지 끌어올릴 수 있는 것으로 알려져 ‘꿈의 항암제’로 불린다.

다만 현재 세포치료제의 효능이 충분하지 않아 혈액암 치료제는 출시됐지만 다른 암종의 세포치료제는 출시되지 못한 것으로 알려졌다.

이 대표는 현재 앱클론이 보유하고 있는 항체발굴 플랫폼 '네스트(NEST)'와 새로 확보한 유전자가위 기술을 더해 효능을 높인 새로운 카티 세포치료제 개발에 도전하고 있다.

카티 세포치료제는 환자의 T세포를 확보한 뒤 유전자(DNA)를 교정해 암세포를 파괴하는 항암치료제다. 유전자가위 기술을 활용하면 T세포의 유전자를 교정할 때 더 수월하게 효능을 높일 수 있는 것으로 알려졌다.

앱클론이 확보한 지플러스생명과학의 유전자가위 기술은 성능에서 가장 앞선 크리스퍼 플러스(CRISPR PLUS) 유전자가위 기술이다. 

앱클론의 네스트는 기존 세포치료제와 표적하는 항원이 같아도 다른 에피톱(항원결정기)에 세포치료제를 결합시켜준다.

이를 통해 앱클론은 새로운 에피토프(결합부위)에 최적화된 ‘1218 항체’를 개발했고 이 항체를 혈액암 치료제 후보물질 AT101에 적용해 국내 임상 1/2상을 승인받았다.

항암제는 같은 성분이라도 달라붙는 에피톱에 따라 그 효능이 달라지는데 네스트와 크리스퍼 플러스 유전자가위 기술이 더해진다면 환자에게 가장 잘 맞는 카티 세포치료제를 개발할 수도 있다.

앱클론 관계자는 비즈니스포스트와 통화에서 “지플러스생명과학의 유전자가위 기술로는 혈액암 카티 세포치료제를, 툴젠의 유전자가위 기술로는 고형암 카티 세포치료제를 개발할 계획을 세웠다”며 “유전자가위 기술을 이용해 보유한 세포치료제의 효능을 더 높일 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

이 대표는 서강대학교 생물학과를 졸업하고 연세대학교 대학원에서 생화학 석사, 일본 교토대학교 대학원 의과대학 병리학 박사학위를 받은 항체연구분야 전문가다. 

1995년까지 종근당 연구소 연구원, 2003년까지 하버드 메디칼스쿨 연구원, 2007년까지 랩프런티어 바이오사업 본부장 등으로 일했다. 2010년부터 지금까지 앱클론 대표이사를 맡고 있다.

그는 2021년 9월30일 기준 앱클론 주식 154만 주(지분율 10.08%)를 보유한 최대주주다. [비즈니스포스트 조윤호 기자]