헬릭스미스가 자체 유전자치료제를 샤르코마리투스병(CMT) 치료용도로 활용하는 특허를 냈다.

헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스를 사용해 샤르코마리투스병(CMT)을 치료하는 특허를 출원했다고 10일 밝혔다.
 

샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경이 점진적으로 손상돼 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행장애가 발생하는 병이다.

희귀질환으로 분류돼 있지만 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 가운데 환자 수가 많은 가장 많은 질환으로 꼽힌다.

헬릭스미스는 9일 엔젠시스의 샤르코마리투스병 임상1/2a상 분석결과를 발표했다.

헬릭스미스에 따르면 기능장애척도(FDS), 전반적 신경장애 한계 척도(ONLS) 등 여러 지표에서 개선점이 나타났다. 안전성도 확인됐다고 한다.

헬릭스미스는 아직 샤르코마리투스병의 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높고 시장 규모가 크다고 설명했다. 

헬릭스미스 관계자는 “이번 특허 출원은 샤르코마리투스병 분야에서 엔젠시스의 시장 경쟁력 및 독점성을 강화하는 계기가 될 것이다”고 말했다. [비즈니스포스트 임한솔 기자]