박영철 바이오리더스 대표이사가 뒤셴근이영양증 치료제 후보물질 BLS-M22의 조건부허가를 받는 쪽으로 미국진출을 추진하고 있다.

뒤셴근이영양증은 근육구조와 기능에 필요한 유전자에 결함이 생기는 유전성 근육장애다. 2~3세 사이 발병이 시작되며 대부분 20세 전에 사망하는 것으로 알려졌다. 발병률은 출생아 3500~6천 명 가운데 1명 수준이다.
 

박 대표는 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 BLS-M22를 희귀의약품으로 지정받았기 때문에 최근 마무리한 국내 임상1상 결과에 따라 미국에서 초기 임상시험을 면제받고 이른 시일 안에 조건부허가 획득이 가능할 것이라고 기대하고 있다.

10일 바이오리더스에 따르면 올해 4분기 안으로 뒤셴근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 BLS-M22의 임상2상 시험신청을 위해 현재 식품의약품안전처와 협의를 진행하고 있다

바이오리더스는 뒤셴근이영양증 치료제 후보물질 BLS-M22를 2017년 12월 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품으로, 2019년 1월 국내 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 각각 지정받았다.

희귀의약품 지정제도는 미국 식품의약국이 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가를 원활하게 이뤄질 수 있게 지원해준다. 세금 감면, 허가신청비용 면제, 판매허가 뒤 7년 동안 독점권 부여 등의 혜택이 주어진다.

제약바이오업계에서는 바이오리더스가 국내에서 임상1상 시험을 끝낸 만큼 임상2상을 추진한 뒤 미국 임상 시험 진입 여부를 결정할 것으로 바라본다.

바이오리더스 관계자는 “BLS-M22는 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품으로 지정돼 국내 임상결과를 바탕으로 초기 미국 임상시험을 면제받을 수도 있다”며 “미국에서 임상시험과 함께 조건부허가도 추진하는 것을 계획하고 있다”고 말했다.

박 대표는 BLS-M22의 적응증을 넓혀 노인근감소증과 대사질환 치료제로도 개발하기 위해 국내에서 생명공학연구원 등의 연구기관과 동물효력시험도 진행하고 있다.

현재 출시된 뒤셴근이영양증 치료제로는 미국 제약회사 PTC테라퓨틱스가 2015년 한국 식약처로부터 품목허가를 받은 ‘트랜스라나’가 있지만 전체 뒤셴근이영양증 환자 가운데 12.8%에 해당하는 넌센스 돌연변이 근이영양증 환자에게만 적용할 수 있을 정도로 제한적이다. 

또 다른 제약기업들이 개발하고 있는 뒤셴근이영양증 치료제 후보물질도 전체 환자에 적용할 수 없는 기술적 한계를 지니고 있는 것으로 알려졌다.

박 대표는 BLS-M22를 뒤셴근이영양증 치료제로 개발하면 기존 치료제의 기술적 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대한다.

바이오리더스는 BLS-M22가 인체에서 근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴에 관한 항체를 만들어 뒤셴근이영양증뿐만 아니라 다른 근육위축질환으로 적응증을 확대할 수 있다고 설명했다.

글로벌시장 조사기관 글로벌인포메이션에 따르면 세계 뒤셴근이영양증 치료제시장 규모가 2019년 6억7214만 달러(약 8천억 원)에서 2026년 77억193만 달러(약 9조1600억 원)가 될 것으로 전망했다. 해마다 42.1%씩 늘어나는 것이다.

바이오리더스는 BLS-M22에 ‘뮤코맥스’ 플랫폼기술을 적용했다. 뮤코맥스는 특정 항원을 발현한 프로바이오틱스(유산균)를 먹어 인체 안에서 특정 항원에 관한 항체 반응을 유도해 병원체를 제거하거나 면역세포를 활성화하는 플랫폼기술이다.

바이오리더스는 뮤코맥스 플랫폼기술이 프로바이오틱스를 기반으로 해 안전성이 매우 높다고 설명했다.

박 대표는 한 매체와 인터뷰에서 “뒤셴근이영양증 치료제 후보물질 BLS-M22의 개발 성공확률을 높이기 위해 임상2상 시험에서 다른 유전자치료제와 병용하는 방법도 검토하고 있다”며 “한국과 미국에서 희귀약품으로 지정돼 임상2상 시험이 끝나면 조건부허가도 받을 수 있다”고 말했다. [비즈니스포스트 조윤호 기자]