셀리버리가 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제의 치료효능 평가시험에서 ‘약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)’의 효과를 확인했다.

셀리버리는 일본 제약사 다케다로부터 프리드리히 운동실조증 치료제 ‘CP-FXN’의 치료효능 평가시험을 분석한 최종 결과보고서를 받았다고 24일 밝혔다.

프리드리히 운동실조증은 프라탁신(FXN) 단백질이 뇌와 심장에서 부족할 때 발생하며 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지 등으로 사망하게 되는 선천적 유전병이다. 프리드리히 운동실조증 치료제는 아직 없다.

다케다는 셀리버리의 약리물질 생체 내 전송기술을 적용해 프리드리히 운동실조증 치료제 CP-FXN을 개발했고 이 유전병을 그대로 모사한 동물을 대상으로 치료효능 평가시험을 진행했다.

셀리버리의 약리물질 생체 내 전송 플랫폼 기술은 분자량이 큰 약리물질을 세포의 이중지질막을 통과시켜 세포 안으로 연속 전송한다.

CP-FXN 투여군은 생후 13주에 위약(가짜약) 투여군 대비 치사율이 감소해 생존율이 2.5배가량 높았다. 

약동학(PK) 시험에서는 CP-FXN을 투여한 이후 15분이 지나서 심장근육과 뇌 조직으로 약물이 전송됐고 24시간이 지날 때까지 유효농도가 유지되는 것으로 확인됐다.

셀리버리는 “1시간이 지났을 때 심장과 뇌에서 CP-FXN 약물 농도가 최대치를 보였다”며 “6시간이 지나도 대조군 대비 심장과 뇌에 남아 있는 CP-FXN 약물 농도가 각각 1500배, 350배에 이르는 것으로 측정됐다”고 설명했다.

다케다의 연구책임자는 “지금까지 불가능하다고 판단했던 심장근육과 뇌 조직으로 약물이 전송되는 것을 확인했다”며 “이번 시험을 통해 얻은 중요한 결과와 기술수출 방향을 놓고 두 회사의 개발담당자와 공동개발 책임자들이 모두 한자리에 모여 전략회기를 하기를 바란다”고 말했다.

조대웅 셀리버리 대표이사는 “이번 치료효능 평가보고서를 통해 셀리버리의 기술이 다케다의 핵심 사업분야인 뇌신경계, 항암 및 희귀질환분야 신약 개발에 적용될 것으로 기대한다”고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]