김상재 젬백스앤카엘 대표이사가 췌장암 치료제 ‘GV1001(리아백스)’을 알츠하이머병 치료제로 개발하는 데 공을 들이고 있다.

GV1001가 식품의약품안전처로부터 췌장암 치료제로 조건부 품목허가를 받았다가 조건을 충족하지 못해 취소된 일이 있어 시장의 불신을 넘어야 한다.
 

17일 젬백스앤카엘에 따르면 25일부터 27일까지 서울 강남구 코엑스에서 개최되는 디멘시아포럼엑스에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 임상2상 결과를 발표하기로 했다.

디멘시아포럼엑스는 세계 3대 치매국제포럼으로 꼽힌다.

김 대표는 9월 보도자료를 통해 “연구개발회사는 임상시험 결과로 성과를 보여준다고 생각한다”며 “췌장암뿐만 아니라 알츠하이머병과 전립선비대증에 관해서도 결과로 보여주겠다”고 밝혔을 정도로 GV1001의 임상2상 발표를 앞두고 자신감을 보였다. 

젬백스앤카엘은 국내 임상2상을 통해 GV1001의 알츠하이머병 치료효능과 안전성을 확인한 만큼 올해 안에 국내 임상3상에 진입하기 위해 식품의약품안전처에 임상시험계획서를 제출하기로 했다.

젬백스앤카엘은 2017년 8월부터 2019년 9월까지 중등도 및 중증 알츠하이머병 환자 96명을 대상으로 진행된 국내 임상2상을 진행했다.

또 내년 상반기에는 미국에서도 임상을 시작한다는 계획을 세웠다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난해 5월에 중등도 및 중증 알츠하이머병 환자 대상 임상2상시험 계획을 승인받았지만 코로나19 사태로 임상2상 진입이 미뤄졌다.

미국 식품의약국은 최근 GV1001을 놓고 기존의 중등도 및 중증 알츠하이머병 뿐만 아니라 경증 및 경도인지장애까지 적응증을 확대할 것을 권고한 것으로 전해졌다.

젬백스앤카엘은 GV1001의 적응증을 확대해 임상시험을 진행하는 것과 관련해 현재 미국 식품의약국과 논의를 진행하고 있다고 밝혔다.

젬백스앤카엘은 GV1001이 알츠하이머병의 원인으로 지목되는 뇌신경세포 속 단백질 타우와 베타아밀로이드의 엉킴을 방지해 뇌신경세포의 파괴를 막아 알츠하이머병 치료효과를 높인다고 설명했다.

요겐 윈로스 젬백스앤카엘 해외투자 기업설명(IR)담당 사장은 올해 8월 국내 언론과 인터뷰에서 “제약바이오기업의 기업설명과 투자를 담당하는 글로벌 전문가들은 GV1001의 개발 가능성을 매우 높게 평가하고 있다”며 “알츠하이머병을 대상으로 하는 GV1001의 글로벌 임상을 진행하기 위해 글로벌 투자회사로부터 장기투자를 유치하는 데 집중할 것이고 필요하다면 글로벌 제약사와 기술수출을 위한 협상도 진행하겠다”고 말했다.

요겐 윈로스 사장은 스웨덴 제약사 오르판비오비트룸AB와 파마시아, 다국적제약사 아스트라제네카 등에서 투자담당 임원을 역임했다.

하지만 젬백스앤카엘을 향한 시장의 시선에는 의구심도 적지 않다. 

젬백스앤카엘이 개발한 국산 ‘21호’ 신약 췌장암 치료제 GV1001(리아백스)는 식품의약품안전처로부터 2015년에 조건부 품목허가를 받은 뒤 시판됐지만 허가기간이 만료할 때까지 임상3상 결과보고서를 제출하지 못해 결국 올해 8월 조건부 품목허가가 취소됐다.

올해 10월에는 국회 보건복지위원회의 식약처 국정감사에서 GV1001이 조건부 품목허가를 받을 만큼 치료효과가 실제로 있는지를 놓고 논란이 일기도 했다. 2019년 8월 GV1001이 췌장암 치료에 효과가 없다는 임상3상 중간결과가 나왔음에도 식약처가 임상시험 지속을 결정했기 때문이다.

여기에 남인순 더불어민주당 의원은 국감에서 젬백스앤카엘이 GV1001의 조건부 품목허가를 받기 전인 2013년 식약처 심사과장을 젬백스앤카엘 부사장으로 영입한 것을 놓고 조건부 품목허가 심사 과정에 특혜가 있었던 것이 아니냐는 의혹도 제기했다.

젬백스앤카엘은 논란이 일자 10월14일 홈페이지에 '젬백스앤카엘과 삼성제약의 입장'이라는 글을 올려 식약처 공무원을 임원으로 영입한 것과 리아백스의 조건부 품목허가와 관계가 없다고 밝혔다. 뒤이어 GV1001의 임상3상시험에 참여해 췌장암 완치 판정을 받은 환자의 인터뷰 동영상도 홈페이지에 게재하는 등 신뢰를 회복하기 위해 힘을 쏟았다.

젬백스앤카엘의 이런 노력에도 시장의 불신은 여전한 것으로 보인다. 

젬백스앤카엘은 16일 대한치매학회 추계학술대회에서 GV1001의 알츠하이머병에 관한 긍정적 임상2상 결과를 발표했음에도 당일 주가는 직전 거래일인 13일보다 9.7%(2700원) 급락한 2만5천 원으로 장을 마쳤다. 

GV1001은 노르웨이 바이오기업인 젬백스가 당초 2003년 영국에서 췌장암 치료제로 임상3상을 진행했지만 성공하지 못한 신약 후보물질이다.

국내 반도체 장비회사였던 카엘이 2008년 GV1001을 보유한 젬백스를 1천만 달러에 인수한 뒤 췌장암, 알츠하이머병, 전립선비대증에 관하여 GV1001 임상을 이어가고 있다.

젬백스앤카엘은 반도체필터 제조 등 다른 사업분야에서 벌어들이는 연매출의 10%가량을 바이오사업 연구개발비로 투자하고 있다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]