헬릭스미스가 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상을 시작했다.

헬릭스미스는 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수가 이끄는 임상시험팀이 21일 샤르코마리투스병 임상 환자에 엔젠시스(VM202) 투여했다고 22일 밝혔다.
 

이번 임상1/2a상은 모두 12명의 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 엔젠시스의 안전성과 내약성을 평가한다.

헬릭스미스는 국내에서 진행되는 임상에서 긍정적 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상도 실시한다는 계획을 세웠다.

샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경의 점진적 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 가운데 환자 수가 가장 많은 것으로 보고된다.

샤르코마리투스병에는 몇 가지 종류가 있는데 이번 임상의 대상인 CMT1A는 전체 샤르코마리투스병환자의 약 40%를 차지한다.

국내에는 약 8천 명, 전 세계적으로 약 120만 명 이상의 CMT1A 환자가 있는 것으로 알려졌다. 이처럼 많은 환자가 있음에도 불구하고 아직까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다.

엔젠시스는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 15년 동안의 연구를 통해 간단한 근육주사로 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음이 밝혀졌다.

이번 임상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스를 주사한다. 엔젠시스는 근육조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증 활성, 항섬유 활성, 신경 보호 등을 통해 질환의 진행 혹은 증세 악화를 지연하거나 막을 수 있을 것으로 예상된다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “샤르코마리투스병은 세계적으로도 미국 식품의약국의 승인을 받은 치료제가 없는 질병”이라며 “엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 관해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 샤르코마리투스병 환자에서도 긍정적 결과를 낼 것으로 기대한다”고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]