헬릭스미스가 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 루게릭병 미국 임상2상을 위한 준비를 하고 있다.

헬릭스미스는 유전자 치료제 엔젠시스의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 미국 임상2상에 관한 임상시험 수탁기관(CRO)으로 월드와이드를 선정했다고 10일 밝혔다.
 

헬릭스미스는 최근 월드와이드와 포괄적 협력계약(MSA)을 체결했다.

이번 임삼시험 수탁기관 계약 체결에 따라 월드와이드는 미국에서 실시할 엔젠시스의 루게릭병 임상2상을 관리한다.

월드와이드는 미국에 본사를 두고 60여 개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌기업이다.

중추신경계, 심혈관 및 대사장애, 일반 의학, 종양학 및 희귀질환에 중점을 두고 미충족 의료수요가 큰 질환을 전문으로 한다.

월드와이드는 30년 이상의 중추신경계 연구지원 경험을 보유하고 있는데 루게릭병 임상관리 분야에서 국제적으로 인정받는 전문 수탁기관이다. 대부분의 루게릭병은 원인을 알 수 없고 질병의 전개를 점수로 매겨 판단하기 때문에 경험이 많은 전문기관이 아니면 임상을 관리하기 매우 어렵다.

근위축성 측삭경화증(ALS)은 진행성 신경근육질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다.

대략 2만 명 가운데 1명꼴로 환자가 발견되며 현재 미국에는 3만 명 정도의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 하지만 현재까지 원인도 분명히 밝혀지지 않았고 확실한 치료법도 없다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “월드와이드는 루게릭병 임상 수행에 대한 전문성을 지니고 있기에 선정됐다”며 “임상1상에서 엔젠시스 주사 뒤 2~3개월 동안 질병의 전개가 개선되는 듯한 결과를 얻었다. 이중맹검 임상2상에서 이를 재현할 수 있다면 루게릭병 환자들에게 큰 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]