헬리스미스가 당뇨병성 신경병증 치료제를 희귀유전병으로 적응증을 확대하는 임상을 국내에서 진행한다.

헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 ‘샤르코마리투스병(CMT)’ 1A형의 국내 임상1/2a상을 시작한다고 20일 밝혔다.
 

샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경의 점진적 손상으로 팔과 다리의 근육이 위축돼 보행장애가 발생하는 희귀유전병이다.

샤르코마리투스병 1A형은 ‘PMP22’ 유전자에 이상이 생겨 발생하는 샤르코마리투스병으로 샤르코마리투스병 전체의 40%가량을 차지한다.

헬릭스미스는 4월 식품의약품안전처로부터 샤르코마리투스병 1A형의 임상1/2a상 시험계획을 승인받았다.

이번 임상1/2a상은 12명의 샤르코마리투스병 1A 환자를 대상으로 270일 동안 진행된다.

연구진은 임상을 통해 샤르코마리투스병 1A 환자 다리 근육에 엔젠시스를 주사하고 난 뒤 안전성과 내약성을 평가한다. 

헬릭스미스는 엔젠시스가 근육 조직 재생과 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대한다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 "당뇨병성 신경병증는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 당뇨병성 신경병증 첨단 재생의약치료제(RMAT)로 지정된 만큼 재생의약 치료제로써 잠재력을 인정받았다"며 "샤르코마리투스병에도 치료효과가 있을 가능성이 높다"고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]