헬릭스미스가 샤르코마리투스병 치료제 개발을 시작한다.

헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔진시스(VM202)’를 활용해 샤르코마리투스병 1A형의 임상1/2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다.
 

임상1/2a에서는 샤르코마리투스병 환자의 약화된 다리 근육에 VM202를 주사한 뒤 안전성과 내약성을 평가한다.

12명의 샤르코마리투스병 1A형 환자를 대상으로 270일 동안 진행된다.

임상은 샤르코마리투스병의 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡는다.

샤르코마리투스병 운동신경과 감각신경의 점진적 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 가운데 환자 수가 가장 많은 것으로 보고돼 있다.

1A형 환자는 전체 샤르코마리투스병 환자의 40%에 해당하는데 국내에서는 약 8천 명, 세계적으로 약 120만 명 이상의 샤르코마리투스병 1A형 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 이처럼 많은 환자가 있음에도 불구하고 아직까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다. 15년 동안의 연구와 임상을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 간세포성장인자 단백질을 생산해 신경재생, 혈관생성, 근육위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 입증했다.

헬릭스미스는 이번 임상에서 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사할 계획을 세웠다. 이를 통해 환자의 근육조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유, 신경보호 등의 활성으로 질환 진행과 증세를 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상된다.

VM202 치료에서는 간세포성장인자 단백질이 국소적으로 발현되기 때문에 전신적 부작용의 가능성은 매우 낮을 것으로 보인다. 15년 동안 500명 이상이 VM202를 주사 받았지만 약물과 관련된 심각한 부작용이 관찰된 적은 없다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “식약처의 이번 임상 승인으로 VM202가 샤르코마리투스병 치료에 사용될 수 있는 지를 조사할 수 있게 됐다”며 “재생의약 치료제로써 잠재력을 인정받은 VM202가 샤르코마리투스병 치료제로도 사용될 수 있기를 바란다”고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]