GC녹십자가 일본에서 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 신청했다.

GC녹십자는 31일 일본 현지 파트너사 클리니젠이 일본 의약품의료기기 종합기구에 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
 

헌터증후군은 IDS 효소의 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 가운데 1명 비율로 발생한다. 

헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 치료제는 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 지적 발달장애 등 중추신경 손상을 개선하는 데 한계가 있었다.

오쿠야마 토라유키 일본 국립성육의료연구센터 교수가 진행한 헌터라제ICV의 연구자 임상에서 중추신경 손상을 일으키는 핵심물질인 헤파란황산이 크게 감소하는 것이 확인됐다.

주요 임상 평가지표이며 헌터증후군 환자의 발달장애 정도를 평가하는 ‘발달 연령’도 개선되거나 안정화되는 것으로 나타났다.

헌터라제ICV는 품목허가 신청에 앞서 3월17일 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품으로도 지정받았다.

GC녹십자는 일본의 희귀의약품 지정 요건에 희소성, 의료상 필요성과는 별도로 개발 가능성을 포함하고 있어 품목허가에도 긍정적 영향을 줄 것으로 기대한다.

허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 “클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 획기적 개선을 이끌어 낼 것으로 기대한다”며 “희귀질환 치료제 미충적 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다”고 말했다. [비즈니스포스트 조승리 기자]