미국 식품의약국(FDA)이 코아스템에서 개발하고 있는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 치료제를 희귀의약품으로 지정했다.

줄기세포 치료제 전문기업 코아스템은 국내 시판중인 루게릭병 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알’이 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 3일 밝혔다.
 

미국 식품의약국은 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 신약허가 절차가 원활하게 이뤄질 수 있도록 희귀의약품 지정제도를 통해 지원하고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 신약 허가 과정에서 미국 식품의약국으로부터 자문을 받을 수 있으며 세금 감면, 허가 신청비용 면제, 시판허가 이후 7년 간 독점판매권 인정 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

근위축성측삭경화증은 운동신경세포만 죽어 팔다리가 위축되고 호흡 근육까지 마비돼 사망하는 신경계 난치성 질환으로 미국 야구선수 루 게릭이 앓으면서 루게릭병이란 이름으로 대중에 널리 알려졌다.

연간 10만 명당 3~5명에게서 발병하며 발병 이후 5년 안에 사망할 확률이 80%이상, 10년 안에 사망할 확률이 99.9%다. 한국에서만 2500명 등 세계에서 35만 명의 환자가 루게릭병을 앓고 있다.

그러나 희귀병이라 마땅한 치료제가 없다. 1995년 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가받은 사노피의 릴루졸이 있지만 릴루졸의 약효는 3~4개월의 수명 연장에 불과한 것으로 알려졌다.

코아스템은 2014년 식품의약품안전처로부터 세계 최초로 루게릭병 줄기세포 치료제인 ‘뉴로나타-알’의 출시허가를 받았다. 뉴로나타-알은 릴루졸과 병행투여하면 루게릭병의 진행을 막는데 큰 효과를 보인다.

코아스템은 현재 미국 식품의약국으로부터 뉴로나타-알 임상1상을 마치고 현재 임상2상 신청을 준비하고 있다.

미국 대학병원에서 루게릭병 환자들을 한국에 보내 치료하는 수도 늘어나고 있어 코아스템은 기대를 높이고 있다.

코아스템 관계자는 “이번 희귀의약품 지정을 계기로 해외에서 신약허가 절차와 해외 기술수출을 위한 파트너 발굴이 활발하게 진행될 것으로 기대된다”고 밝혔다. [비즈니스포스트 이승용 기자]