[비즈니스포스트] 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발하는 파브리병 치료제 국내 임상을 허가받았다.

두 회사는 9일 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’ 임상 1상과 2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 13일 밝혔다. 
 

이번 임상에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다. 

파브리병은 당지질의 선천성대사이상으로 발생하는 유전병이다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성과 염증 반응이 일어나고 이로 인해 여러 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이를 수 있다. 

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식 '효소대체요법(ERT)'으로 치료받고 있다.

한미약품에 따르면 LA-GLA는 투약 편의성 등을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 해당 치료제는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있으며 2024년 5월 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)으로 지정받기도 했다.

한미약품은 2월 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘월드 심포지엄 2025’에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 “임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로 긍정적 결과를 기대하고 있다”며 “기존 효소대체요법의 한계를 극복할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다”고 말했다. 김민정 기자