[비즈니스포스트] GC녹십자와 한미약품이 공동으로 개발하고 있는 파브리병 치료제가 미국에서 임상 계획을 승인받았다. 

GC녹십자와 한미약품은 2일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 시험계획서를 승인받았다고 밝혔다. 
 

이번 임상에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다.

불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 장기가 손상돼 심하면 사망에 이르는 것으로 알려졌다. 

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 

LA-GLA는 월 1회 피하 주사 요법으로 투약 편의를 개선했으며 비임상 연구에서 기존 치료제보다 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등에서 우수함을 입증했다고 GC녹십자와 한미약품은 설명했다. 

GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA가 요구하는 최신 임상 규약을 반영하고 두 회사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다" 며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 선택지를 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. 김민정 기자