[비즈니스포스트] 질병 원인으로 꼽히는 유전자를 직접 교정하는 치료 시장이 열렸다.

미국 식품의약국(FDA)가 8일(현지시각) 미국 버텍스 파마슈털스와 스위스 크리스퍼 세러퓨틱스가 만든 유전자 가위 치료제 ‘카스게비(미국명 엑사셀)’ 사용을 승인했다고 홈페이지에서 공개했다.
 

영국 정부가 11월 세계에서 처음으로 카스게비 조건부 판매를 허가한 지 3주 만이다.

이에 따라 앞으로 미국에서 엑사셀을 12세 이상 중증 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 사용할 수 있게 됐다.

겸상 적혈구 빈혈증은 헤모글로빈과 관련한 유전자 염기에 돌연변이로 적혈구 모양이 타원형이 아닌 낫 모양으로 생기는 병을 말한다. 낫 모양의 적혈구는 정상 적혈구보다 산소 운반능력이 저하되거나 혈관을 막는다.

이번에 승인을 받은 엑사셀은 겸상 적혈구 빈혈증의 근본적 치료가 가능한 치료제로 환자의 조혈모세포를 채취해 크리스퍼 유전자 가위를 이용해 헤모글로빈 생성을 막는 ‘BCL11A’유전자를 없앤 뒤 환자의 몸 안에 주입하는 방식으로 치료한다.

다만 치료제 가격이 비싸 당장 모든 환자가 사용하기는 쉽지 않을 것으로 예상된다.

엑사셀의 가격은 220만 달러(약 29억 원)로 알려졌다. 이뿐 아니라 미국에서도 단 9곳의 의료기관 만이 치료제를 제공할 수 있는 것으로 전해졌다. 장은파 기자