[비즈니스포스트] HLB(에이치엘비)그룹 계열사 HLB테라퓨틱스가 희귀질환을 치료하는 신약을 개발한다.

HLB테라퓨틱스는 3일 미국 자회사 오블라토를 통해 고셔병 유전자치료제를 개발한다고 밝혔다.
 

고셔병은 낡은 세포들을 없애는 효소 글루코세레브로시데이즈가 유전자 이상으로 결핍돼 생기는 유전성 질환이다. 글루코세레브로시데이즈가 결핍되면 낡은 세포들이 간과 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장, 신경계까지 전이돼 심각한 합병증을 일으킨다. 

HLB에 따르면 현재 고셔병을 치료하는 수단으로 인위적으로 효소를 보충하는 효소대체요법, 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 기질의 생성을 줄이는 기질감소치료제가 있다.

하지만 두 가지 방법 모두 질병을 근본적으로 치료하지 못해 환자는 평생 치료제를 투여받아야 한다. 특히 효소대체요법의 경우 연간 약제비 4~5억 원이 소요돼 환자 부담이 크다.

반면 HLB테라퓨틱스가 개발하는 치료제는 정상적인 유전자를 세포에 전달하는 방식을 통해 환자가 적정 글루코세레브로시데이즈를 스스로 만들도록 유도한다. HLB테라퓨틱스는 1회 투여로 정상인과 같은 생활을 평생 혹은 상당기간 유지하도록 하는 것을 목표로 세웠다.

HLB테라퓨틱스는 2024년 1분기까지 동물시험에서 치료제 효능이 확인되면 글로벌 임상시험을 위한 다양한 비임상을 연이어 추진하기로 했다. 

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 "암 백신 개발사 이뮤노믹테라퓨틱스 투자에 이어 이번 유전자치료제 개발에도 착수함으로써 당사의 핵심기술을 활용한 전략적 확장과 기업가치 제고에 나섰다"며 "고셔병 동물시험에서 효능이 확인될 경우 다른 유전질환 분야에도 동일 플랫폼을 활용해 아직 미개척 분야인 유전자치료제 분야에서 선두주자로 발돋움하겠다"고 말했다. 임한솔 기자