헬릭스미스가 유전자 치료제 엔젠시스의 샤르코마리투스병 임상시험 결과를 내놨다.

헬릭스미스는 개발하고 있는 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상1/2a상 시험의 주요 분석 결과를 9일 발표했다.
 

샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경의 점진적 손상 때문에 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행장애가 발생하는 유전질환이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다.

헬릭스미스에 따르면 분석 결과 약물의 안전성이 확인됐다. 약물과의 관련성이 의심되는 2건의 이상반응이 발생했지만 하나는 발목 부종, 다른 하나는 주사 부위 가려움증으로 모두 경증이었다.

유효성 지표인 기능장애척도(FDS)와 전반적 신경장애 한계 척도(ONLS)에선 개선이 확인됐다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “이번 임상시험에서 엔젠시스의 뛰어난 안전성을 확인했다”며 “다음 임상시험에선 규모를 늘리고 증세가 진전된 환자를 선정해 효과를 더욱 명확하게 측정할 수 있을 것이다”고 말했다. [비즈니스포스트 조윤호 기자]