[비즈니스포스트] RNA간섭 치료제 플랫폼기술을 활용한 올릭스의 뇌 질환 신약개발에 청신호가 켜졌다.

올릭스는 원천 기술인 자가전달 비대칭 플랫폼(cp-asiRNA)기술을 이용해 파킨슨병과 알츠하이머, 신경병증성 통증 등 중추신경계(CNS) 질환 치료제를 연구개발 중이다. 
 

27일 올릭스에 따르면 중추신경계(CNS) 질환 표적 자가전달 비대칭 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼을 평가하기 위한 전임상(동물실험)에서 표적 유전자를 억제하는 효능을 확인했다.

올릭스는 신경병증성 통증 및 퇴행성 뇌 질환 등 중추신경계 질환을 일으키는 유전자를 표적해 억제하는 후보물질의 최적화 단계를 밟고 있는 것으로 알려졌다.

올릭스는 이 후보물질을 척수강을 통해 설치류에게 1회 투여했을 때 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 물질이 전달됐다고 설명했다. 표적 유전자의 발현은 75~90% 억제됐다.

올릭스는 그동안 이 플랫폼기술을 활용해 안과 질환, 간 질환 치료제를 개발해왔는데 이번 전임상 결과를 통해 뇌 질환 치료제까지 개발할 수 있는 길이 열린 것이다. 

올릭스는 이 플랫폼기술을 통해 기존 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제가 세포벽에서 흡수돼 전달력이 떨어지는 문제를 극복했다.

올릭스는 해당 플랫폼기술이 △신약 후보물질의 높은 세포 투과성 △유전자 배열 순서를 조작하는 방법으로 3~4개월 안에 후보물질 도출(기존 기술은 3~5년) △세포 안에서 작용해 모든 단백질에 접근 가능 △낮은 독성 반응 등의 장점을 보인다고 설명했다. 

올릭스 관계자는 비즈니스포스트와 통화에서 “이번 전임상을 통해 자가전달 비대칭 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼기술을 원천으로 한 중추신경계 질환 치료 최적화 기술까지 확립했다”며 “최적화 과정을 빨리 마치고 뇌 질환 치료제를 개발하겠다”고 말했다.

올릭스는 전임상에서 플랫폼기술로 만든 후보물질을 척수강으로 투여해 뇌혈관장벽(BBB, Blood-Brain Barrier)을 피하는 방법을 선택했다. 

뇌혈관장벽은 뇌 신경세포를 유지하고 뇌 미세환경을 조절하기 위한 혈액을 운반하며 위험물질을 제한하는 생체장벽을 말한다. 외부 물질이 뇌에 침투하는 것을 막는 방어벽 역할을 하지만 치료제도 막아 뇌 질환 치료제 개발의 장애물로 작용한다. 

제약바이오업계에 따르면 기존 뇌혈관장벽 투과 기술이 3~9%의 투과율을 보이고 있어 글로벌 제약회사들은 뇌까지 약물을 전달할 수 있는 새로운 기술에 조 단위의 자금을 투자하고 있다. 

미국 제약회사 앨라일람은 2007년 스위스 제약회사 로슈와 세포투과 물질전달 플랫폼기술의 비독점적 계약을 맺으며 모두 1조2천억 원을 투자하기도 했다.

한국투자증권은 전 세계 뇌 질환 치료제 시장규모가 2019년 837억 달러(약 105조7천억 원)에서 해마다 8%씩 성장해 2026년에는 1431억 달러(약 180조8천억 원)에 이를 것으로 전망했다. 

이동기 올릭스 대표이사는 자가전달 비대칭 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼기술의 중추신경계 질환 효능 확인 소식을 전하며 “현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행하고 있다”며 “올릭스가 강점을 가진 피부 및 안과 질환 등의 국소 투여 치료제와 갈낙(GalNAc) 플랫폼기술을 이용한 간 질환 치료제에 이어 중추신경계(CNS) 질환 치료제 프로그램으로 파이프라인을 확장해 나갈 계획을 세웠다”고 말했다. 조윤호 기자