GC녹십자의 희귀질환 치료제가 유럽에서 희귀의약품으로 지정돼 상용화 과정에 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다.

GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 2일 밝혔다.
 

헌터라제ICV에는 뇌실 내 투여방식이 적용됐다. 기존 정맥주사(IV) 치료법으로는 약품 성분이 환자의 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질조직에 도달하기 어려운 점을 개선한 것이다. 

GC녹십자는 헌터라제ICV가 이번 승인을 통해 기존 정맥주사 투여 치료법과 비교해 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)을 줄 수 있음을 인정받았다고 설명했다. 

헌터라제ICV는 또 유병율 1만명 당 5명 이하, '의학적 타당성(Medical Plausibility)' 등 유럽 희귀의약품 승인을 위한 모든 기준을 충족했다.

유럽연합(EU)은 제약기업들에 수요가 적은 희귀질환 치료제를 개발할 동기를 제공하기 위해 희귀의약품지정제도를 운영하고 있다. 희귀의약품으로 지정된 제품은 품목허가 과정의 수수료 면제, 일정 기간 시장독점권 등 여러 혜택을 받을 수 있다.

허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 "이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 증명했다"며 "세계 헌터증후군 환자의 삶에 의미있는 변화를 만들기 위한 노력을 이어가겠다"고 말했다.

헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자아이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 환자 약 70%가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려졌다. [비즈니스포스트 임한솔 기자]