헬릭스미스가 근위축성 측삭경화증 치료제 후보물질의 임상2a상 시험을 시작했다.

헬릭스미스는 유전자치료제 후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 관한 국내 임상2a상 시험의 첫 환자에 투약을 시작했다고 10일 밝혔다. 
 

김승현 한양대학교병원 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 9일 근위축성 측삭경화증 임상 환자에게 엔젠시스 첫 투여를 시작했다. 

근위축성 측삭경화증(루게릭병)이란 근육의 움직임을 조절하는 운동 신경세포가 파괴돼 움직일 수 없게 되는 질병을 말한다. 증상이 오래되면 숨을 쉬는 횡경막의 움직임이 멈춰 사망하게 되는 것으로 알려졌다.

헬릭스미스의 근위축성 측삭경화증 임상2a상 시험은 미국과 한국에서 진행되고 있다. 임상시험 규모는 모두 18명이다. 

헬릭스미스는 이 가운데 30~50%의 환자를 한국에서 등록할 계획을 세웠다.

근위축성 측삭경화증 치료제 후보물질 엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2016년에 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “엔젠시스는 신경근육질환에 관한 새로운 접근방식을 나타낸다”며 “미국과 국내에서 진행하고 있는 근위축성 측삭경화증 임상2a상 시험에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해 현재까지 치료약이 없는 근위축성 측삭경화증 환자들에게 새로운 치료옵션의 가능성을 제공하기를 희망한다”고 말했다. [비즈니스포스트 조윤호 기자]