헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상1/2a상에서 환자 투약을 마쳤다. 

헬릭스미스는 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수가 이끄는 임상시험팀이 3월 말까지 모두 12명의 샤르코마리투스병 임상 환자를 대상으로 엔젠시스 투여를 완료했다고 5일 밝혔다. 2020년 9월 첫 환자에 엔젠시스를 투약한 지 6개월 만이다.
 

헬릭스미스는 이르면 올해 4분기에 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상1/2a상 초기결과를 내놓을 수 있을 것으로 보고 있다.

이번 임상1/2a상에서 긍정적 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상도 실시한다는 계획도 세워뒀다.

샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경이 점진적으로 손상되면서 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행장애가 발생하는 질환이다. 

희귀질환 가운데 환자 수가 가장 많은 것으로 보고됐다. 국내에 약 8천 명, 세계에는 약 120만 명 이상의 샤르코마리투스병 환자가 있는 것으로 알려졌다.

엔젠시스는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 헬릭스미스에 따르면 15년 동안 연구에서 간단한 근육주사로 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음이 확인됐다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “샤르코마리투스병은 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병”이라며 “엔젠시스(VM202)는 미국 식품의약국에서 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS) 등에 관해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 샤르코마리투스병 환자에서도 긍정적 결과를 낼 것으로 기대하고 있다”고 말했다. [비즈니스포스트 차화영 기자]