GC녹십자가 미국 제약회사와 희귀난치성질환 치료제를 공동개발하기로 했다.

GC녹십자는 미국 제약회사 스페라젠과 희귀난치성질환인 ‘SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’의 치료제 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.
 

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환을 말한다. 현재 치료제가 없어 발작증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

계약에 따라 두 회사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 삼았다.

GC녹십자는 이번 계약을 통해 파트너사인 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드(Plasmid) 관련 특허의 권리를 부여받는다. 

스페라젠은 미국 식품의약국(FDA)과의 환자 중심 약물개발(PFDD) 절차와 신규 환자 확보를  담당한다. 

GC녹십자는 치료제제 개발부터 임상·바이오마커(Biomarker) 연구 등을 진행할 계획을 세웠다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것이다”며, “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 말했다. [비즈니스포스트 조윤호 기자]