[비즈니스포스트] 네덜란드 연구진이 현지 최초로 줄기세포 유전자치료에 성공했다. 

CJ제일제당이 인수한 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO)업체 바타비아바이오사이언스(바타비아)가 치료제 생산을 지원했다.

현지시각 22일 네덜란드 레이던대학 의료센터(LUMC)는 줄기세포 유전자치료를 활용해 중증합병성면역결핍장애(SCID)를 앓는 아기를 성공적으로 치료했다고 밝혔다.

연구진에 따르면 이번 사례가 네덜란드에서 처음으로 환자에게 줄기세포 유전자치료를 적용한 것이다. 중증합병성면역결핍장애 대상으로는 세계 최초다.

중증합병성면역결핍장애는 유전자 돌연변이로 인한 면역질환이다. 환자의 면역체계가 정상적으로 작동하지 않아 일반적으로 생후 6개월부터 폐렴, 바이러스 감염, 설사 등이 발생한다. 줄기세포 이식 같은 치료를 받지 않으면 1년을 넘기기 힘들다. 다만 줄기세포 이식은 적절한 기증자를 찾기 어렵다는 것이 문제다.

연구지는 줄기세포 유전자치료가 환자의 줄기세포를 사용한다는 점에서 줄기세포 이식의 어려움을 피할 수 있다고 설명했다. 줄기세포 유전자치료는 재생능력을 보유한 줄기세포를 활용해 환자 유전자를 정상적인 것으로 교체하는 기술을 말한다.

연구진은 환자에게서 줄기세포를 채취한 뒤 렌티바이러스 벡터(유전자를 체내 또는 세포 내로 전달하는 역할을 하는 물질)를 활용해 정상적인 유전자를 줄기세포에 적용시켰다. 

이 줄기세포를 다시 환자에게 투여한 결과 면역체계가 다시 기능하기 시작했다. 환자는 한 달 만에 퇴원한 것으로 알려졌다.

바타비아가 이번 프로젝트에서 맡은 역할은 렌티바이러스 벡터 생산이다. 바타비아는 세포유전자치료제 위탁개발생산업체로 바이러스 백신 및 벡터의 제조공정 개발 관련 역량을 보유하고 있다. CJ제일제당이 지난해 바타비아 지분 약 76%를 2630억 원에 인수했다.

바타비아는 “렉티바이러스 벡터에 대한 전문지식을 활용해 프로젝트에 기여하게 돼 영광이다”며 “인간의 고통을 줄이는 데 역할을 할 수 있어 자랑스럽다”고 밝혔다. 임한솔 기자