박동현 메지온 대표이사 회장이 심장질환 치료제 ‘유데나필’을 놓고 조만간 미국에서 신약 허가를 신청할 할 것으로 예상된다.

박 회장은 유데나필이 미국에서 희귀병 치료제로 지정된 만큼 빠른 시일 내에 상용화하는 데 성공할 것으로 자신하고 있다.
 

29일 메지온에 따르면 유데나필의 미국 신약 허가 신청절차는 코로나19로 다소 지연됐지만 마지막 단계만을 남겨두며 순조롭게 진행되고 있다.

박 회장은 당초 올해 1분기에 유데나필의 신약 허가 신청서를 제출한다는 계획을 세웠었다. 하지만 코로나19로 세부 임상 데이터를 확보하는 데 시간이 걸리며 일정이 다소 지연되고 있다.

현재 코로나19로 미국 내 모든 신약 임상들은 중단됐다. 임상에 참여한 환자들은 병원을 방문할 수 없고 임상 책임자인 의사들도 코로나19 환자 치료에 전적으로 투입되고 있는 실정이다.

하지만 유데나필의 미국 신약 허가 신청은 올해 안에 이뤄질 것으로 예상된다.

미국 신약 허가는 모두 5개의 모듈로 정리돼 신청서를 제출하게 된다. 유데나필은 신약 허가 신청을 위한 5개 모듈 가운데 1, 3, 4는 이미 완료됐고 임상 시험자료인 모듈 5와 전체 요약본 모듈2의 검토만 남겨두고 있다.

메지온 관계자는 “2019년 10월 미국 식품의약국과 미팅을 열어 신약 허가 신청에서 제출될 주요자료들이 검토됐다”며 “그 결과 미국 식품의약국으로부터 신약 허가 신청의 정식 접수에 관한 긍정적 답변을 서면으로 통보받았다”고 말했다.

유데나필은 폰탄수술(우심방-폐동맥 우회수술)을 받은 환자, 즉 선천적으로 심실이 1개만 존재하는 청소년 환자의 심장 및 운동기능을 개선하는 치료제다.

2019년 11월 유데나필의 긍정적 임상3상 데이터가 공개됐고 메지온은 미국에서 쥴비고(JULVIGO)라는 이름으로 판매한다는 계획을 세워뒀다.

만약 유데나필이 상용화에 성공한다면 메지온은 자체개발한 신약으로 미국에 진출하는 두 번째 국내 제약바이오기업이 된다.

첫 번째로 미국에 진출한 국내 신약은 SK바이오팜의 뇌전증 치료제 '세노바메이트'다. 세노바메이트는 5월12일 미국에 출시됐다.

박 회장은 유데나필이 미국 식품의약국 승인을 받는 것은 어렵지 않을 것으로 자신하고 있다.

유데나필은 임상3상에서 2차 평가지표인 ‘유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에서 산소 소비량(VAT VO2)’은 품목허가를 받기에 충분한 결과를 냈지만 1차 평가지표인 ‘최대 운동상태에서 최대 산소 소비량 개선도’는 입증하지 못했다.

하지만 최근에는 2차 지표가 폰탄수술을 받은 환자들에게 더 적합한 지표라는 의견이 많아지고 있다.

골드버그 필라델피아 소아병원 교수는 "최대 운동상태에서의 최대 산소 소비량 개선도는 폰탄수술을 받은 환자의 운동능력을 측정하는 가장 좋은 방법은 아니라고 본다"며 "유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에서 산소 소비량 지표가 환자의 운동능력을 측정하는데 훨씬 더 적합하다"고 말했다.

계단을 오르고 빠르게 걷는 등 숨이 차오르는, 즉  유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에 산소 소비량이 늘어나는 것이 운동능력 향상을 더 정확하게 판단할 수 있는 지표라는 것이다.

미국 소아심장네트워크(PHN) 소속 의사들의 집단 연구논문에 따르면 폰탄수술을 받은 환자들은 나이가 들어감에 따라 정상인보다 최대 산소 소비량 측정치가 크게 하락했다. 그러나 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점의 최대 산소 소비량은 크게 변하지 않았다.

유데나필이 희귀병 치료제로 지정된 것도 미국 식품의약국의 승인 문턱을 좀 더 수월하게 넘을 수 있는 요소 가운데 하나다.

유데나필은 2016년 미국 식품의약국으로부터 희귀병 치료제로 지정됐다. 희귀병 치료제로 지정되면 신약으로 승인받을 확률이 높아진다.

임상1상에서 신약 승인까지 성공률이 평균 9.6%에 불과하지만 희귀병 치료제는 신약 승인 성공률이 평균보다 2.6배 높은 25.3%에 이른다.

게다가 현재 폰탄수술 환자를 위한 치료제가 전무해 유데나필에 치명적 부작용만 발견되지 않는다면 판매 승인을 받을 가능성이 높은 것으로 분석되고 있다.

유데나필과 같은 희귀병 치료제는 일반의약품보다 허가심사 가간이 짧아 허가 신청 뒤 6개월 안에 결과를 받아볼 수 있을 것으로 전망된다. 만약 6월에 허가 신청을 한다면 2020년 안에 허가 여부를 알 수 있는 셈이다.

메지온 관계자는 “유데나필은 희귀병 치료제여서 ‘처방의약품 신청자 수수료 법(PDUFA)’에 따른 300만 달러(약 37억 원)에 이르는 비용도 면제된다”며 “향후 일정에 관해서는 조만간 다시 한 번 자세하게 알려드리도록 하겠다”고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]