박동현 메지온 대표이사 회장이 미국 식품의약국으로부터 심장질환 치료제 ‘유데나필’의 판매허가를 받기 위해 매달리고 있다.

박 회장은 미국 식품의약국의 조기 처방 프로그램을 통해 치료제 출시 뒤 빠르게 시장을 장악한다는 전략을 세웠다.
 

12일 바이오업계에 따르면 메지온은 유데나필의 미국 판매허가를 올해 안에 받겠다는 목표로 상반기 미국 식품의약국에 허가신청을 낼 준비를 하고 있다.

유데나필은 선천적으로 심실이 1개만 존재하는 단심실 환자의 심장과 운동기능을 개선하는 치료제다.

지난해 11월 유데나필의 임상3상 결과가 ‘절반의 성공’을 거두는데 그치면서 투자자들은 혼란을 겪었다.

유데나필은 임상3상 결과 1차 평가지표인 최대 산소 소비량에서 통계학적으로 의미있는 결과를 얻지 못했지만 2차 평가지표인 산소 소비량, 운동량, 호흡 내 이산화탄소 배출 비율에서는 임상목표를 달성했다.

하지만 박 회장은 2차 평가지표의 결과를 바탕으로 미국 식품의약국에 신약 허가를 신청할 계획을 세우고 지난해 10월 미국 식품의약국과 사전미팅을 진행했다.

박 회장은 유데나필이 절반의 성공을 거뒀지만 희귀질환 치료제인 만큼 미국 식품의약국의 승인을 수월하게 받을 수 있을 것으로 기대한다.

미국 식품의약국은 2016년 유데나필을 희귀의약품으로 지정했다. 희귀의약품으로 지정되면 신약으로 승인받을 수 있는 가능성이 높아진다.

게다가 현재 미국 식품의약국의 허가를 받은 선천성 단심실증 치료제는 없기 때문에 임상에서 치명적 부작용이 나타나지 않은 유데나필의 판매승인 가능성은 더욱 높다.

유데나필이 희귀의약품이기 때문에 최종 판매승인도 빠르게 받을 수 있을 것으로 예상된다.

일반신약은 판매허가 신청기간이 보통 10개월 이상 소요되지만 희귀의약품은 패스트트랙(신속허가대상)을 통해 최종 검토기간을 6개월로 단축할 수 있다. 

박 회장은 유데나필의 허가 신청뿐만 아니라 조기 처방 프로그램도 신청한다는 계획을 세우고 있다.

조기 처방 프로그램은 아직 규제기관의 승인을 받지 않은 의약품을 치료방법이 없어 생명의 위협을 받는 환자에게 처방하는 제도다.

박 회장은 조기 처방 프로그램을 활용하면 유데나필이 초기에 시장 점유율을 끌어올리는데 보탬이 될 것으로 바라본다. 미국 선천성 단심실증 치료제시장은 연간 4천억 원 규모로 추산된다.

메지온 관계자는 “1분기 안에 신약 신청허가를 제출하기 위해 최선을 다할 것”이라며 “빠른 시일 안에 조기 처방 프로그램으로 치료가 필요한 환자들에게 우선적으로 유데나필이 제공되도록 노력할 것”이라고 말했다. [비즈니스포스트 조승리 기자]