메지온이 심장질환 치료제 &lsquo;유데나필&rsquo;의 임상3상에서 &lsquo;절반의 성공&rsquo;을 거두면서 신약 승인 가능성을 두고 엇갈린 전망이 나오고 있다.<br /> <br /> 메지온의 유데나필 임상3상 결과는 에이치엘비의 위암 신약 &lsquo;리보세라닙&rsquo;의 임상3상 결과와 비슷해 바이오업종 투자자들은 &lsquo;기대 반 걱정 반&rsquo;으로 두 회사의 행보를 바라보고 있다.<br /> &nbsp; <figure class="image" style="float:right;margin-right:0px; margin-left:15px; margin-top:30px; "><img alt="메지온과 에이치엘비 임상 &#39;절반의 성공&#39;, 미국에서 신약 승인받을까 " height="200" class='lazyload' data-src="https://www.businesspost.co.kr/news/photo/201911/20191118143024_183045.jpg" width="300" /> <figcaption><table width=320><tr><td align='left' style='margin:0; padding:0px 0px; color:#306f7f; font-size:12px; font-family:verdana; letter-spacing:-0.1em; line-height:160%; table-layout: fixed; width:180px;'>▲ 박동현 메지온 대표이사.</td></tr></table></figcaption> </figure> <br /> 18일 바이오업계에 따르면 유데나필의 임상3상 결과를 두고 일부는 성공했다고 축포를 터뜨리고&nbsp;일부는 실패했다고 평가해&nbsp;투자자들의 혼란이 가중되고 있다.<br /> <br /> 유데나필은 선천적으로 심실이 1개만 존재하는 단심실 환자의 심장 및 운동기능을 개선하는 치료제다.<br /> <br /> 유데나필 임상3상의 목표는 단심실로 야기된 구조적 혈액순환의 문제를 완화하기 위해 단계적 수술(폰탄수술)을 거친 환자들의 운동능력을 높이는 것이었다.<br /> <br /> 하지만 유데나필은 임상3상 초기결과(톱라인)에서 1차 지표인 최대 산소 소비량(VO2 max)이 임상목표에 부합하지 않았다.<br /> <br /> 최대 산소 소비량이 유데나필을 복용한 환자에서는 3.2% 향상됐고 위약군은 0%를 보여 운동능력 개선은 확인됐지만 통계학적 유의성을 입증하지는 못한 것이다.<br /> <br /> 그러나 메지온은 2차 평가지표가 모두 통계적으로 유의미한 결과가 나왔다며 미국 식품의약국(FDA)에 신약 허가 신청(NDA)을 한다는 방침을 세웠다.<br /> <br /> 이런 임상데이터는 에이치엘비의 항암신약 &lsquo;리보세라닙&rsquo; 임상3상 결과와 흡사하다.<br /> <br /> 리보세라닙은 임상3상에서 1차 지표였던 전체 생존기간(OS)이 임상목표에 부합하지 않았다. 하지만 에이치엘비는 무진행 생존기간(PFS), 객관적 반응률(ORR), 질병통제율(DCR) 등을 전체적으로 분석했을 때 충분히 임상적 의미가 있다며 현재 상용화를 위한 절차를 진행하고 있다.<br /> <br /> 일각에서는 유네나필과 리보세라닙이&nbsp;판매 허가를 받을 가능성이 높다는 분석이 나오고 있다.<br /> <br /> 메지온과 에이치엘비는 미국 식품의약국과 신약 허가를 위한 사전미팅(Pre-NDA미팅)을 진행했는데 여기에서 신약 허가의 신청이 가능하다는 의견을 들었기 때문에 상용화를 추진하고 있다는 것이다.&nbsp;<br /> <br /> 신재훈 한화투자증권 연구원은 &ldquo;단순 산소 포화도를 측정하는 최대 산소 소비량보다는 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점(VAT)에 측정한 산소 소비량이 단심실증 환자의 운동능력 향상과 더 관련이 있는 데이터&rdquo;라며 &ldquo;미국 식품의약국도 2차 평가지표의 중요성을 충분히 인지하고 받아들인 것으로 보인다&rdquo;고 추정했다.<br /> <br /> 이태영 KB증권 연구원도 &ldquo;유데나필은 폰탄수술 환자의 예후 관리에 관한 새로운 지평을 제시했다&rdquo;며 &ldquo;유데나필의 임상3상 성공을 가정한 신약가치는 1조7150억 원~6조2962억 원&rdquo;이라고 평가했다.&nbsp;<br /> <br /> 하지만 1차 지표가 충족되지 못한 만큼 신약 허가 가능성이 낮아졌다고 봐야한다는 시선도 있다.<br /> &nbsp; <figure class="image" style="float:left;margin-left:0px; margin-right:15px; margin-top:30px; "><img alt="메지온과 에이치엘비 임상 &#39;절반의 성공&#39;, 미국에서 신약 승인받을까 " height="200" class='lazyload' data-src="https://www.businesspost.co.kr/news/photo/201911/20191118143059_81217.jpg" width="300" /> <figcaption><table width=320><tr><td align='left' style='margin:0; padding:0px 0px; color:#306f7f; font-size:12px; font-family:verdana; letter-spacing:-0.1em; line-height:160%; table-layout: fixed; width:180px;'>▲ 진양곤 에이치엘비 대표이사 회장.</td></tr></table></figcaption> </figure> <br /> 미국 식품의약국은 신약이 임상적 유의미성을 확보했을 때 통계적 유의미성이 부족하더라도 허가를 내주는 사례가 있다. 그러나&nbsp;1차 지표가 여전히 신약허가에 중요한 요소라는 것을 부인할 수는 없다.<br /> <br /> 2006년부터 2015년까지 10년 동안 미국 식품의약국에 신약 판매허가를 신청했지만 이를 통과하지 못한 치료제는 전체의 14.7%에 이른다.<br /> <br /> 임상에서 실패할 가능성보다는 낮지만 여전히 성공을 낙관할 수만은 없는 수치다.<br /> <br /> 미국 식품의약국은 유데나필과 리보세라닙이 임상3상에서 주평가변수를 만족하지 못한 근거와 부평가변수의 임상적 유용성, 통계적 유의성 등의 검토를 통해 최종 허가 여부를 결정할 것으로 예상된다.<br /> <br /> 바이오업계의 한 관계자는 &ldquo;임상시험을 설계할 때 1차 목표로 설정했던 결과를 달성하지 못했는데 이를 성공이라고 말하기는 이르다&quot;며&nbsp;&ldquo;진정한 성공인지는 향후 미국 식품의약국의 검증 과정을 지켜볼 수밖에 없을 것&rdquo;이라고 말했다.&nbsp;[비즈니스포스트 나병현 기자]